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Medizinisch geprüft von Kovalenko Svetlana Olegovna, Apotheke Zuletzt aktualisiert am 26.06.2023
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Ataluren ist ein neuartiges, oral verabreichtes Medikament, das auf unsinnmutationen abzielt. Es wird zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Mukoviszidose (CF) eingesetzt und kann eine Reihe anderer genetischer Störungen behandeln, die durch unsinnmutationen verursacht werden. Mai 2014 erhielt Ataluren eine positive Stellungnahme des Ausschusses Für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Translarna war erstmals in Deutschland erhältlich, dem ersten EU-Land, das das neue Medikament auf den Markt brachte. Im August 2014 erhielt Ataluren die marktgenehmigung der europäischen Kommission zur Behandlung von Patienten mit unsinnmutation Duchenne Muskeldystrophie. Eine bestätigende klinische phase-III-Studie ist im Gange. Das Medikament hat noch keine Zulassung durch die amerikanische Food and Drug Administration.
zur Behandlung von Mukoviszidose und Muskeldystrophie.