Клинические данные и обзор исследований препарата Адемпас
Данные об эффективности при хронической тромбоэмболической легочной гипертензии (ХТЭЛГ)
Клиническая оценка Риоцигуата (Адемпас) для лечения ХТЭЛГ основывалась на краткосрочных, плацебо-контролируемых клинических исследованиях. В этих исследованиях участвовали пациенты, у которых ХТЭЛГ была признана неоперабельной, или те, у кого сохранялось повышенное давление после перенесенной операции легочной эндартерэктомии. Целью исследователей в этих работах было отслеживание физиологического напряжения или нагрузки и оценка изменений в уровне повседневной активности.
В отчетах об исследованиях приводятся данные измерений, связанных с дистанцией, пройденной за шесть минут (ДШМ или 6MWD), что позволяет оценить толерантность к физической нагрузке. Также в исследованиях изучались параметры гемодинамики легких – то есть показатели давления в кровеносных сосудах легких. Полученные данные демонстрируют закономерности в изменении этих показателей в наблюдаемых популяциях в течение периода исследования. Хотя начальное испытание дает представление о краткосрочных изменениях, долгосрочные эффекты не полностью установлены по сравнению с одновременной контрольной группой, поскольку длительное наблюдение проводилось в основном в неконтролируемых открытых расширенных исследованиях.
Данные об эффективности при легочной артериальной гипертензии (ЛАГ)
Клиническая оценка Риоцигуата при ЛАГ, включая идиопатическую, наследственную и связанную с заболеваниями соединительной ткани формы, также проводилась в рамках краткосрочных, плацебо-контролируемых клинических испытаний. Эти исследования были сосредоточены на взрослых пациентах с функциональными ограничениями, связанными с их состоянием, и оценивали результаты, отражающие уровень повседневной активности.
В этих испытаниях, которые обычно длились около трех месяцев, исследователи изучали изменения толерантности к физической нагрузке с использованием ДШМ ( 6MWD). Кроме того, исследователи анализировали составную конечную точку, называемую временем до клинического ухудшения, которая отслеживает основные неблагоприятные события, такие как прогрессирование заболевания. Имеющиеся данные подчеркивают, что, хотя краткосрочные данные доступны, ключевые испытания не были разработаны для оценки основных клинических конечных точек, таких как долгосрочная выживаемость, в качестве самостоятельного основного результата. Сравнительные данные ограничены для прямого сопоставления с некоторыми другими доступными современными методами лечения ЛАГ.
Долгосрочные исследования и пробелы в доказательной базе
Помимо начальных контролируемых испытаний, Риоцигуат наблюдался в долгосрочных открытых расширенных исследованиях как для ЛАГ, так и для ХТЭЛГ, которые вносят вклад в более широкую доказательную базу, исследуя, как результаты могут меняться со временем. Тем не менее, долгосрочные эффекты не полностью установлены в слепом, контролируемом режиме, а качество доказательств варьируется в зависимости от исследований.
Проводилось ограниченное изучение его использования в специфических группах пациентов, например, у детей в возрасте от шести лет и старше с ЛАГ. Для других популяций данные для определенных групп остаются недостаточными. Продолжительность наблюдения была ограничена в начальных контролируемых испытаниях, что означает, что долгосрочные результаты недостаточно полно охарактеризованы в рандомизированных условиях. Исследования дают общий контекст, но не индивидуальные прогнозы; полученные данные описывают закономерности в группах, а не личные исходы.
