Kompozisyon:
Tedavide kullanılır:
Oliinyk Elizabeth Ivanovna tarafından tıbbi olarak gözden geçirilmiştir, Eczane Son güncelleme: 05.04.2022
Dikkat! Sayfadaki bilgiler sadece sağlık profesyonelleri içindir! Bilgi kamu kaynaklarında toplanır ve anlamlı hatalar içerebilir! Dikkatli olun ve bu sayfadaki tüm bilgileri tekrar kontrol edin!
Aynı bileşenlere sahip en iyi 20 ilaç:
Kapsüller : opak katı jelatin No. 4, gövde ve beyaz kapaktan oluşan, siyah işaretler “100” (vücutta) ve “OGT 918” (kapakta); kapsül içeriği beyaz veya neredeyse beyaz tozdur.
ikame enzim tedavisi için uygun olmayan hafif ila orta şiddette 1. tip Goshe hastalığı olan yetişkin hastalar;
yetişkinlerde ve Nimanna-Pic tip C hastalığı olan çocuklarda ilerleyici nörolojik semptomların tedavisi.
İçeride, ne olursa olsun yemek.
Peçe hazırlanması ile tedavi® “birikim” hastalıklarının tedavisinde yeterli deneyime sahip bir doktor tarafından yapılmalıdır.
Yetişkinlerde 1. tip Goshe hastalığı durumunda, ilacın önerilen başlangıç dozu aynı aralıklarla günde 3 kez 100 mg'dır. İshal veya titreme olan hastalarda ilacın dozu günde 1-2 kez 100 mg'a düşürülebilir.
Yetişkinlerde ve 12 yaş ve üstü çocuklarda Nimanna-Pic tip C hastalığı ile önerilen başlangıç dozu günde 3 kez 200 mg'dır. 12 yaşın altındaki çocuklar için doz, vücut yüzey alanına göre hesaplanır.
Vücut yüzey alanı (m2) | Önerilen doz |
> 1.25 | Günde 3 kez 200 mg |
> 0.88-1.25 | Günde 2 kez 200 mg |
> 0.73-0.88 | Günde 3 kez 100 mg |
> 0.47-0.73 | Günde 2 kez 100 mg |
≤0.47 | Günde 1 kez 100 mg |
İlacın bir dozu Perde'dir® tedavi sırasında ishal gelişen hastalarda geçici olarak azaltılabilir.
Askıya Alma işleminin yararlarının düzenli olarak değerlendirilmesi gerekmektedir®.
Özel hasta grupları
Böbrek fonksiyonlarının ihlali. Farmakokinetik çalışmalara göre, böbrek yetmezliği olan hastalarda myglustate'in sistemik maruziyeti artabilir. Cl kreatininde 50-70 ml / dak / 1.73 m2ilaç perdesinin dozu® Nimanna-Pic tip C hastalığı olan hastalar için günde 2 kez 100 mg ve günde 2 kez 200 mg'ı geçmemelidir (12 yaşın altındaki hastalar için vücut yüzey alanına göre hesaplanır).
Hasta, Cl kreatinin 30-50 ml / dak / 1.73 m2 ilaç, 1. tip Goc hastalığı olan hastalar için günde 1 kez 100 mg ve Nimanna-Pic tip C hastalığı olan hastalar için günde 2 kez 100 mg dozunda reçete edilir (12 yaşın altındaki hastalar için vücut yüzey alanına göre hesaplanır).
Şiddetli böbrek yetmezliği olan hastaların tedavisi (Cl kreatinin <30 ml / dak / 1.73 m2) Perdenin hazırlanması® tavsiye edilmez.
Gebe kadınlarda myglustat'ın kontrollü çalışmaları yapılmamıştır. Deneysel çalışmalar myglustat'ın karmaşık doğum da dahil olmak üzere üreme toksisitesine sahip olduğunu göstermektedir. İnsanlarda potansiyel risk bilinmemektedir. Miglustat plasenta bariyerine nüfuz eder, miglustat hamilelik sırasında kullanılmamalıdır. Çocuk doğurma çağındaki kadınların güvenilir doğum kontrol yöntemleri kullanmaları gerekmektedir.
Minyitin anne sütüne girip girmediği tespit edilmemiştir. İlaç Perde® emzirme döneminde atanmamalıdır.
İlaç Perde® 247 hastada yapılan 11 klinik çalışmada, 2.1 yıl boyunca günde ortalama 3 kez 50 ila 200 mg'lık dozlarda çalışılmıştır. 132 hastada 1. tipteki Goce hastalığı ve 40 - Nimanna-Pic tip C hastalığı teşhis edildi. Yan etkiler (PE) genellikle hafif veya orta şiddettedir ve her iki hastalık için hastalarda farklı dozlarda alındığında aynı sıklıkta gözlenmiştir. Çoğu zaman, sindirim sisteminden ishal, karın ağrısı, meteorizm ve vücut ağırlığında azalma gibi bozukluklar kaydedildi. Klinik çalışmalarda periferik nöropati en yaygın ciddi PE olarak belirtilir (bkz. "Özel talimatlar").
>% 1 sıklıkta gözlenen PE, sınıflandırmada organlar ve sistemler tarafından temsil edilir - çok sık (≥1 / 10) ve sıklıkla (≥1 / 100–1 / 10). Her PE grubunda, şiddeti azaltmak için.
Kan sisteminden ve lenfatik sistemden: sık - trombositopeni.
Metabolik taraftan: çok sık - vücut ağırlığında bir azalma; sık sık - anoreksiya, iştahta bir azalma.
Zihinsel bozukluklar : sık sık - depresyon, uykusuzluk, libidoda azalma.
Sinir sisteminin yanından: çok sık - titreme; sıklıkla - periferik nöropati, ataksi, amnezi, paresestezi, hiperestezi, baş ağrısı, baş dönmesi.
Sindirim sisteminden: çok sık - ishal, şişkinlik, karın ağrısı; sık sık - mide bulantısı, kusma, midede rahatsızlık ve patlama hissi, kabızlık, hazımsızlık.
Kas-iskelet sistemi tarafından: sık sık - kas krampları, miyasteni.
Giriş yerinde genel bozukluklar ve reaksiyonlar: sık sık - asteni, halsizlik, titreme ve halsizlik.
Laboratuvar göstergeleri: sıklıkla - beyin potansiyellerinin neden olduğu nöromüsküler iletim ve somato-duyusal çalışmanın sonuçlarının normundan sapmalar.
Peçe hazırlanması ile tedavinin arka planına karşı vücut ağırlığında azalma® hastaların% 55'inde gözlenmiştir. Vücut ağırlığında maksimum azalma, tedavinin 6 ila 12 aylık döneminde gözlenmiştir.
İlaç Perde® nörolojik semptomlar ve trombositop dahil olmak üzere bazı PE'lerin muhtemelen eşlik eden hastalıklardan kaynaklandığı hastalarda çalışılmıştır.
Klinik çalışmalar, 1. tip Gosha hastalığı olan hastalarda bireysel bilişsel bozukluk vakalarını, ancak Şüphe ilacının alınmasıyla ilişkisini bildirmiştir® yüklü değil.
Pazarlama sonrası deneyim
Pazarlama sonrası dönemde elde edilen PE, klinik çalışmalar sırasında ilacın güvenlik profiline karşılık gelir.
Süspansiyon ilacı ile akut doz aşımının spesifik semptomları® tanımlanmadı. İlaç Perde® klinik çalışmalarda HIV pozitif hastalar için 6 aya kadar dozlarda 3000 mg / güne kadar reçete edilir. PE arasında şunları kaydetti: granülositop, baş dönmesi ve pastezisi. Benzer bir hasta grubunda, ilacı 800 mg / gün ve üzeri dozlarda alma arka planına karşı lökopeni ve granülositopeni gözlenmiştir.
Etki mekanizması. Araştırmada in vitro miglustatın IC konsantrasyonunda glukosil seramid sözdizimi üzerinde inhibitör bir etkisi vardır50 20-37 mikron. Ek olarak, deneyde in vitro lizozomal olmayan glukosil seramidaz üzerindeki inhibitör etkisi de tespit edilmiştir.
1. tip Goshe hastalığı durumunda, kalıtsal metabolik bozukluklar nedeniyle, bu maddenin lizozomlarda birikmesine yol açan ve birçok organda patolojik değişikliklere eşlik eden glukosil seramidin doğal bir bozulması yoktur. Miglustat, çoğu glikolipitin sentezinin ilk aşamasından sorumlu enzim olan glukosil seramid sözdizimi üzerinde inhibitör bir etkiye sahiptir. Glukosil seramid sözdiziminin inhibitör etkisi, Goshe hastalığı için substrat tedavisinin merkezinde yer alır.
Nimanna-Pic tip C hastalığı (sfingomielin lipitoz), lipitlerin hücre içi taşınmasının bozulması sonucu gelişen ve nörodejeneratif değişikliklerde kendini gösteren çok nadir bir hastalıktır. Hastalık sürekli ilerleyen bir seyir, yüksek mortalite ile karakterizedir. Nimanna-Pic tip C hastalığındaki nörolojik değişikliklerin, nöronlarda ve glial hücrelerde glikosfingolipitlerin birikmesi nedeniyle ikinci kez geliştiğine inanılmaktadır.
Miglostun farmakokinetik parametreleri, sağlıklı gönüllülerde, 1. tip Gosha hastalığı olan sınırlı sayıda hastada, Fabri hastalığı, HIV ile enfekte hastalar, yetişkinler ve Nimanna-Pic tip C hastalığı ve Goshe hastalığı olan çocuklarda incelenmiştir. 3. tip.
Emme
Miglustat'ın farmasötik parametreleri dozla doğru orantılıdır ve zamana bağlı değildir. Sağlıklı gönüllülerde, içeri alındığında, miglostat hızla berbat. İLEmah bir kan plazmasında yaklaşık 2 saat sonra belirlenir. Miglostatın mutlak biyoyararlanımı belirlenmemiştir. Yiyecekli bir ilaç birlikte alındığında, emilim oranı azalır (Cmah % 36 azaldı, Tmak 2 saat artar). İlacın yiyecekle birlikte alındığında emilim derecesi güvenilir bir şekilde azalmaz (EAA% 14 azaltılır).
Dağıtım
Vd miglustat 83 l'dir. Miglustat kan plazma proteinlerine bağlanmaz.
Metabolizma ve üreme
Miglustat esas olarak (girilen dozun% 70-80'i) böbrekler yoluyla değişmemiş bir formda türetilir. Miglostat klerensi (230 ± 39) ml / dak, T'dir1/2 ortalama 6-7 saattir. 100 mg etiketli aldıktan sonra sağlıklı gönüllüler 14S-miglustat, radyoaktif maddenin% 83'ünün böbrekler yoluyla ve% 12'sinin bağırsaklardan boşaldığını buldu.
İdrarda bulunan ana metabolit - miglustat glukuronid - kabul edilen miglustat dozunun% 5'i. T1/2 radyoaktif madde 150 saattir, çok uzun T'ye sahip bir veya daha fazla metabolitin varlığı varsayılır1/2 Böyle bir etki süresine sahip olacak bir metabolit kurulmaz, ancak kümülatif olabilir ve daha sonra konsantrasyonu C'yi aşarss myglostata.
1. tip Gosha hastalığı ve Nimanna-Pic tip C hastalığı olan yetişkin hastalarda myglustate'in farmakokinetik göstergeleri, sağlıklı gönüllülerin ilgili göstergelerinden farklı değildir.
Farmakokinetik göstergeler, 3-15 yaşlarında 3. tip Gosha hastalığı olan, 5-16 yaşlarında Nimanna-Pic tip C hastalığı olan çocuklarda araştırılmıştır. Vücudun yüzey alanına bağlı olarak düzeltmeyle 200 mg'lık bir dozda çocuklarda bir mignostat kullanımına C'de neredeyse iki kat artış eşlik ettimak ve AUC, karşılık gelen C değerlerine kıyaslamak ve AUC, 1. tip Gosha hastalığı için 100 mg miglustat uygulandıktan sonra, doğrusal bağımlılık ile de karakterize edildi. Css 3. tip Gosha hastalığı olan hastalarda beyin omurilik sıvısında miglustat C'nin% 31.4-67.2'si idiss kan plazmasında bir an.
Özel hasta grupları
Demografik parametreler. Cinsiyet, yaş, ırk ve vücut kitle indeksi gibi demografik parametrelerin bir anın farmakokinetik parametreleri üzerinde klinik olarak anlamlı bir etkisi yoktur. Buna göre, yukarıdaki parametrelere bağlı olarak ilacın doz düzeltmesi gerekli değildir.
Yaşlı hastalar. Yaşlı hastalarda (70 yaş üstü) miglustat'ın farmasötik parametreleri araştırılmamıştır.
Karaciğer yetmezliği olan hastalar. Miglustat'ın karaciğer tarafından metabolize edilmemesi nedeniyle, karaciğer yetmezliği olan hastalarda miglustat'ın farmakokinetik parametreleri araştırılmamıştır.
Böbrek yetmezliği olan hastalar. Fabry hastalığı ve böbrek fonksiyon bozukluğu olan hastalarda elde edilen sınırlı veriler, böbrek fonksiyonu kötüleştikçe miglustat klerensinde bir azalma olduğunu göstermektedir. Hafif ila orta derecede böbrek yetmezliği ile miglustat klerensi sırasıyla% 40 ve 60 azalmıştır. Şiddetli böbrek yetmezliği verileri 2 hasta ile sınırlıdır (Cl kreatinin 18-29 ml / dak idi). Bu veriler, ciddi böbrek yetmezliği olan hastalarda klerensin% 70 ve daha düşük bir azaldığını göstermektedir.
- Fermentopati kalıtsal tedavisi [Ferments ve anti-çiftlik]
Sınırlı veriler, ilacın 1. tipinde Gosha hastalığı olan hastalara birlikte atandığında, ikame enzim tedavisi (ZFT) Cerezim'in olduğunu göstermektedir® (imigluzeraz, enjekte edilebilir ilaç formu) Süspansiyon ilaç değişiminin farmakokinetik parametreleri®: İLEmak yaklaşık% 22 ve AUC - yaklaşık% 14 azalır. Aksine, ilacın etkisi Perde'dir® Cerezim ilacının farmakokinetiği üzerine® yok veya minimal olarak ifade edildi.
Çocukların ulaşabileceği yerlerden uzak tutun.
İlaç Peçe raf ömrü®5 yıl.Pakette belirtilen son kullanma tarihinden sonra uygulamayın.
Kapsüller | 1 kapak. |
aktif madde: | |
miglustat | 100 mg |
yardımcı maddeler: sodyum karboksimetil nişasta - 5.54 mg; Vedon K30 - 4.432 mg; magnezyum stearat - 0.831 mg; titanyum dioksit - 0.76 mg; jelatin - 37.24 mg; mürekkep siyahtır Opacode S-1-27794 (eğim, etanol denatüre (metillenmiş alkol), izopropanol, butanol, propilen glikol, su, demir oksit boya siyahı) veya TekPrint™ SW-9008 (kllak, etanol, izopropanol, butanol, propilen glikol, su, amonyak suyu, potasyum hidroksit, demir oksit siyah boyası) veya 10A1 (klimber farmasötik (etanolde lapa çözeltisi), propilen glikol, amonyak, siyah su boyası |
Kapsüller, 100 mg. Kontur hücre ambalajında (blister) (lamine film (PVX /Aclar®)/ alüminyum folyo), 21 adet. İlk otopsi kontrollü bir karton paket içinde 4 kabarcık.
ilacın herhangi bir bileşenine karşı aşırı duyarlılık;
şiddetli böbrek yetmezliği (Cl kreatinin <30 ml / dak / 1.73 m2);
1. tip Gosha hastalığı olan hastalarda 18 yaşına kadar çocukluk (klinik deneyim yoktur);
70 yaşın üzerindeki yetişkin hastalar (klinik deneyim yok).
Dikkatle: hepatik ve orta derecede böbrek yetmezliği (Cl kreatinin 30-50 ml / dak / 1.73 m2); 4 yaşın altında Nimanna-Pic tip C hastalığı olan çocuklar (kullanım deneyimi sınırlıdır).
Tarifine göre.
Zavez ilacının ortasında klinik çalışmalar sırasında 1. tip Gosha hastalığı olan hastaların yaklaşık% 37'si ve Nimanna-Pic tip C hastalığı olan hastaların% 58'i® titreme veya amplifikasyonu not edildi. Bu titreme, ellerin fizyolojik titremesinde bir artış olarak tanımlanır. Titreme genellikle Süspansiyon ilacı ile tedavinin 1. ayında gelişir® ve çoğu durumda devam eden tedavinin arka planına karşı 1-3 ay sonra kaybolur. İlacın dozunun azaltılması, kural olarak, birkaç gün içinde titremenin ortadan kalkmasına katkıda bulunabilir, ancak nadir durumlarda, ilacın iptal edilmesi gerekir.
LCD'nin yanından PE, özellikle ishal, hem tedavinin başlangıcında hem de bazen Peçe hazırlığının arka planına karşı hastaların% 80'inden fazlasında görülür® Olası bir mekanizma olarak, tüpte disakharidaz inhibisyonu, örneğin sakharoz izomalous olarak kabul edilir, bu da ince bağırsakta disakharidlerin emiliminde bir azalmaya yol açar. Klinik deneyimler, diyetin doğası değiştiğinde (sükroz, laktoz ve diğer karbonhidrat tüketiminde azalma) ishalin durduğunu, ilacın ayrı alımının Asıldığını gösterir.® ve gıdaların yanı sıra loperamid gibi anti-borean ilaçları reçete ettikten sonra. Bazı hastalara Süspansiyonda doz azalması gösterilir® ishal almak için. Kanalizasyon reçete etme konusunu ele almak® kronik ishal veya PCT'nin tekrarlayan diğer hastalıkları olan hastalara, fayda-risk oranı konusunda genel kabul görmüş ilkeler tarafından rehberlik edilmelidir. İlaç Perde® inflamatuar bağırsak hastalıkları da dahil olmak üzere gastrointestinal sisteme ciddi hasar veren hastalarda araştırılmamıştır.
1. tipte goshe hastalığı
Siyanocobalamin konsantrasyonunun (B vitamini) düzenli olarak izlenmesi önerilir12) kan plazmasında, çünkü B vitamini eksikliği12 genellikle 1. tipteki Goshe hastalığında görülür. Periferik nöropati gelişimi, B vitamini eksikliği gibi eşlik eden hastalıkların varlığına veya yokluğuna bakılmaksızın, çoğunlukla 1. tipte bir hastalığı olan Gosha hastalığı olan hastalarda gözlenmiştir12 veya monoklonal gamapati. Periferik nöropati, 1. tip Gosha hastalığı olan hastalarda, bir bütün olarak popülasyondaki nöropatinin yayılmasına kıyasla daha yaygındır. Süspansiyon ilacı ile tedaviye başlamadan önce tüm hastalara zorunlu nörolojik muayene yapmaları tavsiye edilir®ve düzenli tekrarlanan denetimler. Kandaki trombosit sayısını kontrol etmek gerekir. Perdenin ilacını almaya başlayan 1. tip Gosha hastalığı olan hastalarda kanama ile ilgili olmayan trombosit sayısında hafif bir azalma kaydedildi® ZFT'nin iptalinden sonra .
Uyuşturucu Peçe alan erkekler®tedavi sırasında güvenilir doğum kontrol yöntemleri kullanmalıdır. Klinik öncesi çalışmalar, miglustat'ın sperm ve sperm morfolojisini geri dönüşümlü olarak etkileyebileceğini ve doğurganlığı azaltabileceğini bulmuştur. Bu bağlamda, yeni veriler almadan önce, erkekler ilacın kaldırılmasından sonra 3 ay boyunca güvenilir doğum kontrol yöntemleri kullanmaya devam etmelidir.
Nimanna-Pic hastalığı tip C
Mevcut verilere göre, ilacın kullanımı Perde'dir® Nimanna-Pic tip C hastalığı olan hastalarda klinik olarak anlamlı nörolojik semptomların şiddetini azaltabilir.
Süspansiyonun hazırlanması ile tedavinin etkinliği® Nimanna-Pic tip C hastalığı olan hastalarda ilerleyici nörolojik semptomlar her 6 ayda bir değerlendirilmeli, tedaviye devam etme ihtiyacı yıllık olarak belirlenmelidir.
Bir an ile tedavinin başlangıcında, Nimanna-Pic tip C hastalığı olan bazı çocuklar bir büyüme gecikmesi yaşadı, bu durumlarda ilk vücut ağırlığı kaybına bodur bir büyüme eşlik etti veya öncesinde geldi. Zaveka ilacı ile tedavi gören çocuk ve ergenlerde fiziksel gelişim göstergeleri dikkatle izlenmelidir®ve risk-etkinlik oranını dikkate alarak tedaviye devam etme ihtiyacını bireysel olarak değerlendirir.
Nimanna-Pic tip C hastalığı olan bazı hastalarda, kanama ile ilişkili olmayan trombosit sayısında hafif bir azalma görülürken, klinik çalışmalarda hastaların% 40-50'sinde ilk trombositop gözlenmiştir. Bu hastalarda myglustate ile tedavi sırasında trombosit miktarını dikkatle izlemek gerekir.
Araç kullanma ve mekanizmalarla çalışma yeteneği üzerindeki etkisi. Araç yönetimi ve mekanizmaların kullanımı üzerindeki etkiyi incelemek için çalışmalar yapılmamıştır. Zavez ilacı ile tedavinin arka planına karşı baş dönmesi gelişme olasılığı göz önüne alındığında®, sürüş ve mekanizmalarla çalışırken özellikle dikkatli olmanız gerekir.
- E75.2 Diğer sfingolipidozlar
- G63.3 Diğer endokrin hastalıklar ve metabolik bozukluklar için polinöropati (E00-E07 +, E15-E16 +, E20-E34 +, E70-E89 +)