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Medicamente revisado por Fedorchenko Olga Valeryevna, Farmácia Última atualização em 05.04.2022
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20 principais medicamentos com os mesmos componentes:
Cápsulas : gelatina sólida opaca No. 4, consistindo em um corpo e uma tampa branca, com marcas pretas “100” (no corpo) e “OGT 918” (na tampa); o conteúdo da cápsula é pó branco ou quase branco.
doentes adultos com o 1o tipo de doença de Goshe de gravidade leve a moderada, o que não é adequado para a terapêutica com enzimas de substituição;
tratamento de sintomas neurológicos progressivos em adultos e crianças com doença de Nimanna-Pic tipo C.
Dentro, independentemente de comer.
Tratamento com a preparação do véu® deve ser conduzido por um médico com experiência suficiente no tratamento de doenças de "acumulação".
No caso da doença de Goshe do 1o tipo em adultos, a dose inicial recomendada do medicamento é de 100 mg 3 vezes ao dia, nos mesmos intervalos. A dose do medicamento pode ser reduzida para 100 mg 1–2 vezes ao dia em pacientes com diarréia ou tremor.
Com a doença de Nimanna-Pic tipo C em adultos e crianças com 12 anos ou mais, a dose inicial recomendada é de 200 mg 3 vezes ao dia. Para crianças menores de 12 anos, a dose é calculada com base na área da superfície corporal.
Área da superfície corporal (m2) | Dose recomendada |
> 1,25 | 200 mg 3 vezes ao dia |
> 0,88-1,25 | 200 mg 2 vezes ao dia |
> 0,73-0,88 | 100 mg 3 vezes ao dia |
> 0,47-0,73 | 100 mg 2 vezes ao dia |
≤0,47 | 100 mg 1 vez por dia |
Uma dose do medicamento é a cortina® pode ser temporariamente reduzido nos pacientes que desenvolveram diarréia durante o tratamento.
Uma avaliação regular dos benefícios do tratamento da suspensão deve ser realizada regularmente®.
Grupos especiais de pacientes
Violação da função dos rins. Segundo estudos farmacocinéticos, em pacientes com insuficiência renal, a exposição sistêmica do miglustato pode aumentar. No Cl creatinina 50–70 ml / min / 1,73 m2dose da cortina do medicamento® não deve exceder 100 mg 2 vezes ao dia para pacientes com doença de Gosha do 1o tipo e 200 mg 2 vezes ao dia para pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C (calculada de acordo com a área da superfície corporal para pacientes com menos de 12 anos).
Doente, com Cl creatinina 30–50 ml / min / 1,73 m2 o medicamento é prescrito na dose de 100 mg 1 vez por dia para pacientes com um 1o tipo de doença de Goce e 100 mg 2 vezes ao dia para pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C (calculado de acordo com a área da superfície corporal para pacientes com menos de 12 anos de idade).
Tratamento de pacientes com insuficiência renal grave (Cl creatinina <30 ml / min / 1,73 m2) a preparação da cortina® não recomendado.
A droga é a cortina® estudado em 11 ensaios clínicos em 247 pacientes, em doses de 50 a 200 mg, 3 vezes ao dia, em média, durante 2,1 anos. Em 132 pacientes, a doença de Goce do 1o tipo foi diagnosticada e na doença de 40 - Nimanna-Pic tipo C. Os efeitos colaterais (PE) foram geralmente leves ou moderados em gravidade e foram observados na mesma frequência quando tomados em doses diferentes em pacientes para ambas as doenças. Na maioria das vezes, foram observados distúrbios do sistema digestivo, como diarréia, dor abdominal, meteorismo e diminuição do peso corporal. A neuropatia periférica em ensaios clínicos é observada como a EP grave mais comum (ver. "Instruções especiais").
A EP observada com uma frequência> 1% é representada por órgãos e sistemas na classificação - com muita frequência (≥1 / 10) e frequentemente (≥1 / 100–1 / 10). Em cada grupo de PE, para reduzir a gravidade.
Do sistema sanguíneo e do sistema linfático : frequentemente - trombocitopenia.
Do lado metabólico : muitas vezes - uma diminuição no peso corporal; frequentemente - anorexia, uma diminuição no apetite.
Distúrbios mentais : frequentemente - depressão, insônia, uma diminuição na libido.
Do lado do sistema nervoso : muitas vezes - tremor; freqüentemente - neuropatia periférica, ataxia, amnésia, parestesia, hiperestesia, dor de cabeça, tontura.
Do sistema digestivo: muitas vezes - diarréia, flatulência, dor abdominal; freqüentemente - náusea, vômito, sensação de desconforto e explosão no estômago, constipação, dispepsia.
Do lado do sistema músculo-esquelético: frequentemente - cãibras musculares, miastenia.
Perturbações e reações gerais no local da introdução : frequentemente - astenia, fraqueza, calafrios e mal-estar.
Indicadores laboratoriais : frequentemente - desvios da norma dos resultados do estudo da condução neuromuscular e somato-sensorial causada por potenciais cerebrais.
Diminuição do peso corporal no fundo do tratamento com a preparação do véu® observado em 55% dos pacientes. A diminuição máxima do peso corporal foi observada no período de 6 a 12 meses de terapia.
A droga é a cortina® estudado em pacientes nos quais alguns PE, incluindo sintomas neurológicos e trombocitopos, provavelmente também foram causados por doenças concomitantes.
Estudos clínicos relataram casos individuais de comprometimento cognitivo em pacientes com doença de Gosha do 1o tipo, mas a relação com o uso do medicamento Suspicional® não instalado.
Experiência de pós-comercialização
A EP, cujas informações foram obtidas no período pós-comercialização, corresponde ao perfil de segurança do medicamento durante os ensaios clínicos.
Sintomas específicos de sobredosagem aguda com o medicamento Suspension® não identificado. A droga é a cortina® prescrito até 3000 mg / dia em doses por até 6 meses para pacientes HIV positivos em ensaios clínicos. Entre os PE, eles observaram: granulocitopo, tontura e pastezia. Leucopenia e granulocitopenia foram observadas em um grupo semelhante de pacientes no contexto do uso do medicamento em doses de 800 mg / dia e acima.
O mecanismo de ação. Em pesquisa in vitro o miglustato tem um efeito inibitório na sintase da glucosil ceramida na concentração de CI50 20-37 mícrons. Além disso, no experimento in vitro também foi estabelecido o seu efeito inibitório na glucosil ceramidase não lisossômica.
No caso da doença de Goshe do 1o tipo, devido a distúrbios metabólicos hereditários, não há degradação natural da glucosil ceramida, o que leva ao acúmulo dessa substância nos lisossomos e é acompanhado por alterações patológicas em muitos órgãos. O miglustat tem um efeito inibitório na sintase da glucosil ceramida, que é a enzima responsável pelo primeiro estágio da síntese da maioria dos glicolipídios. O efeito inibidor da sintase da glucosil ceramida está no centro da terapia com substrato para a doença de Goshe.
A doença de Nimanna-Pic tipo C (lipidose por esfingomielina) é uma doença muito rara que se desenvolve como resultado do transporte intracelular prejudicado de lipídios e se manifesta em alterações neurodegenerativas. A doença é caracterizada por um curso consistentemente progressivo, alta mortalidade. Acredita-se que as alterações neurológicas na doença de Nimanna-Pic tipo C se desenvolvam uma segunda vez devido ao acúmulo de glicosfingolipídios em neurônios e células gliais.
Os parâmetros farmacocinéticos do miglost foram estudados em voluntários saudáveis, um número limitado de pacientes com doença de Gosha do 1o tipo, com doença de Fabri, pacientes infectados pelo HIV, adultos e crianças que sofrem da doença de Nimanna-Pic tipo C e doença de Goshe do 3o tipo.
Sucção
Os parâmetros farmacêuticos do miglustat são diretamente proporcionais à dose e não dependem do tempo. Em voluntários saudáveis, quando levados para dentro, o miglostato é uma merda. COMmah no plasma sanguíneo é determinado após cerca de 2 horas. A biodisponibilidade absoluta do miglostato não está estabelecida. Quando um medicamento com alimentos é tomado em conjunto, sua taxa de absorção diminui (Cmah reduzido em 36%, Tmáx aumenta em 2 h). O grau de absorção do medicamento quando tomado com alimentos não diminui de maneira confiável (a AUC é reduzida em 14%).
Distribuição
Vd miglustat é 83 l. Miglustat não se liga às proteínas plasmáticas do sangue.
Metabolismo e criação
O miglustat é derivado principalmente (70-80% da dose inserida) através dos rins de forma inalterada. A depuração do miglostato é (230 ± 39) ml / min, T1/2 em média é de 6 a 7 horas. Voluntários saudáveis após tomar dentro de 100 mg de marcação 14S-miglustat descobriu que 83% da substância radioativa é descarregada através dos rins e 12% através do intestino.
O principal metabolito encontrado na urina - glucuronido de miglustat - é de 5% da dose aceita de miglustat. T1/2 a substância radioativa é de 150 h, presume-se a presença de um ou mais metabólitos com um T muito longo1/2 Um metabolito que teria essa duração de ação não é instalado; no entanto, pode ser cumulativo e sua concentração excede Css myglostata.
Os indicadores farmacocinéticos do miglustato em pacientes adultos com doença de Gosha do 1o tipo e doença de Nimanna-Pic tipo C não diferem dos indicadores correspondentes de voluntários saudáveis.
Os indicadores farmacocinéticos foram estudados em crianças com um terceiro tipo de doença de Gosha aos 3-15 anos, uma doença de Nimanna-Pic tipo C aos 5-16 anos. O uso de um mignostato em crianças na dose de 200 mg, com correção dependendo da área da superfície do corpo, foi acompanhado por um aumento quase duplo em Cmáx e AUC em comparação com os valores correspondentes de Cmáx e a AUC, após a aplicação de 100 mg de miglustato para a doença de Gosha do 1o tipo, também foi caracterizada por dependência linear. Css miglustat no líquido cefalorraquidiano em pacientes com doença de Gosha do terceiro tipo foi de 31,4 a 67,2% de Css um momento no plasma sanguíneo.
Grupos especiais de pacientes
Parâmetros demográficos. Parâmetros demográficos como sexo, idade, raça e índice de massa corporal não têm um efeito clinicamente significativo nos parâmetros farmacocinéticos de um momento. Consequentemente, não é necessária uma correção da dose do medicamento, dependendo dos parâmetros acima.
Pacientes idosos. Os parâmetros farmacêuticos do miglustat em pacientes idosos (acima de 70 anos) não foram estudados.
Pacientes com insuficiência hepática. Devido ao fato de o miglustat não ser metabolizado pelo fígado, os parâmetros farmacocinéticos do miglustat em pacientes com insuficiência hepática não foram estudados.
Pacientes com insuficiência renal. Dados limitados obtidos em pacientes com doença de Fabry e função renal comprometida mostram uma diminuição na depuração do miglustat à medida que a função renal piora. Com insuficiência renal renal leve a moderada, a depuração do miglustat diminuiu 40 e 60%, respectivamente. Os dados de insuficiência renal grave são limitados a 2 pacientes (a creatinina Cl foi de 18 a 29 ml / min). Esses dados sugerem uma diminuição na depuração em 70% e menor em pacientes com insuficiência renal grave.
- Tratamento hereditário por fermentopatia [fermentos e anti-agrícola]
Dados limitados indicam que, quando co-nomeado para pacientes com doença de Gosha do 1o tipo de medicamento, a terapia enzimática de substituição (ZFT) Cerezim® (imigluzerase, forma do medicamento injetável) os parâmetros farmacocinéticos da alteração do medicamento com suspensão®: COMmáx diminui cerca de 22% e a AUC - cerca de 14%. Pelo contrário, a influência da droga é a cortina® sobre a farmacocinética do medicamento Cerezim® ausente ou expresso minimamente.
hipersensibilidade a qualquer um dos componentes do medicamento;
insuficiência renal grave (Cl creatinina <30 ml / min / 1,73 m2);
infância até 18 anos em pacientes com doença de Gosha do 1o tipo (a experiência clínica está ausente);
pacientes adultos com mais de 70 anos (sem experiência clínica).
Com cautela : insuficiência renal hepática e moderada (Cl creatinina 30–50 ml / min / 1,73 m2); crianças com doença de Nimanna-Pic tipo C com menos de 4 anos de idade (a experiência de uso é limitada).
Mantenha fora do alcance das crianças.
Prazo de validade da droga Véu®5 anos.Não se aplique após a data de vencimento indicada no pacote.
Cápsulas | 1 caps. |
substância ativa : | |
miglustat | 100 mg |
substâncias auxiliares : carboximetil amido de sódio - 5,54 mg; Vedon K30 - 4.432 mg; estearato de magnésio - 0,831 mg; dióxido de titânio - 0,76 mg; gelatina - 37,24 mg; tinta é preta Opacode S-1-27794 (tlope, etanol desnaturado (álcool metilado), isopropanol, butanol, propileno glicol, água, óxido de ferro, corante preto) ou TekPrint™ SW-9008 (sllak, etanol, isopropanol, butanol, propileno glicol, água, água de amônia, hidróxido de potássio, corante preto de óxido de ferro) ou 10A1 (produtos farmacêuticos para aglomerados (solução de slag em etanol), propileno glicol, amônia, corante de água preto |
Cápsulas, 100 mg. Na embalagem de células de contorno (blister) (filme laminado (PVX /Aclar®)/ folha de alumínio), 21 peças. 4 blisters em um pacote de papelão com controle da primeira autópsia.
Não foram realizados estudos controlados de myglustat em mulheres grávidas. Estudos experimentais indicam que o myglustat tem toxicidade reprodutiva, incluindo nascimento complicado. O risco potencial em humanos é desconhecido. Miglustat penetra na barreira placentária, miglustat não deve ser usado durante a gravidez. Mulheres em idade fértil precisam usar métodos contraceptivos confiáveis.
Não está estabelecido se o mignito entra no leite materno. A droga é a cortina® não deve ser atribuído durante a lactação.
De acordo com a receita.
Aproximadamente 37% dos pacientes com doença de Gosha do 1o tipo e 58% dos pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C durante os ensaios clínicos em meio ao medicamento Zavez® tremor ou sua amplificação foi anotada. Esse tremor é definido como um aumento no tremor fisiológico das mãos. Tremor geralmente se desenvolve durante o 1o mês de terapia com o medicamento Suspension® e na maioria dos casos desaparece após 1-3 meses no contexto do tratamento em andamento. Reduzir a dose do medicamento pode contribuir para o desaparecimento do tremor, em regra, dentro de alguns dias, no entanto, em casos raros, é necessário cancelar o medicamento.
A EP do lado do LCD, principalmente diarréia, é observada em mais de 80% dos pacientes, tanto no início do tratamento quanto ocasionalmente, no contexto da preparação do véu® Como um possível mecanismo, a inibição da disakharidase no tubo é considerada, por exemplo, isômala da sakharose, o que leva a uma diminuição na absorção de disakharids no intestino delgado. A experiência clínica mostra que a diarréia para quando a natureza da dieta muda (redução no consumo de sacarose, lactose e outros carboidratos), a ingestão separada do medicamento é suspensa.® e alimentos, bem como após a prescrição de medicamentos anti-boreanos, como a loperamida. Alguns pacientes apresentam uma redução da dose na suspensão® para comprar diarréia. Abordar a questão da prescrição do esgoto® pacientes com diarréia crônica ou outras doenças recorrentes do PCT precisam ser guiados por princípios geralmente aceitos sobre a relação benefício-risco. A droga é a cortina® não investigado em pacientes com danos graves ao trato gastrointestinal, incluindo doenças inflamatórias intestinais.
Doença de Goshe do 1o tipo
Recomenda-se monitorar regularmente a concentração de cianocobalamina (vitamina B12) no plasma sanguíneo, devido à deficiência de vitamina B12 ocorre frequentemente na doença de Goshe do 1o tipo. O desenvolvimento de neuropatia periférica foi observado em pacientes com doença de Gosha, na maioria das vezes com uma doença do 1o tipo, independentemente da presença ou ausência de doenças concomitantes como deficiência de vitamina B12 ou gammapatia monoclonal. A neuropatia periférica é mais comum em pacientes com doença de Gosha do 1o tipo em comparação com a disseminação da neuropatia na população como um todo. Todos os pacientes são aconselhados a realizar um exame neurológico obrigatório antes de iniciar o tratamento com o medicamento Suspension®bem como inspeções repetidas regulares. É necessário controlar o número de plaquetas no sangue. Uma ligeira diminuição no número de plaquetas não relacionadas ao sangramento foi observada em pacientes com doença de Gosha do 1o tipo, que começaram a tomar o medicamento da cortina® após o cancelamento do ZFT .
Homens tomando a droga Véu®deve usar métodos contraceptivos confiáveis durante o tratamento. Estudos pré-clínicos descobriram que o miglustat pode afetar reversivelmente a morfologia espermática e espermática, além de reduzir a fertilidade. Nesse sentido, antes de receber novos dados, os homens devem continuar a usar métodos contraceptivos confiáveis por três meses após a abolição do medicamento.
Doença de Nimanna-Pic tipo C
De acordo com os dados disponíveis, o uso do medicamento é a cortina® pode reduzir a gravidade dos sintomas neurológicos clinicamente significativos em pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C.
A eficácia do tratamento com a preparação da suspensão® os sintomas neurológicos progressivos em pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C devem ser avaliados a cada 6 meses, a necessidade de continuar a terapia deve ser determinada anualmente.
No início do tratamento com um momento, algumas crianças com doença de Nimanna-Pic tipo C sofreram um atraso no crescimento; nesses casos, a perda inicial de peso corporal foi acompanhada ou precedida por um crescimento atrofiado. Os indicadores de desenvolvimento físico em crianças e adolescentes que recebem tratamento com o medicamento Zaveka devem ser cuidadosamente monitorados®e avaliar individualmente a necessidade de continuar a terapia, levando em consideração a relação risco-efetividade.
Em alguns pacientes com doença de Nimanna-Pic tipo C, houve uma ligeira diminuição no número de plaquetas não relacionadas ao sangramento, enquanto em 40-50% dos pacientes em ensaios clínicos, foi observado trombocitopo inicial. É necessário monitorar cuidadosamente a quantidade de plaquetas durante o tratamento com um mirglustato nesses pacientes.
Impacto na capacidade de dirigir veículos e trabalhar com mecanismos. Não foram realizados estudos para estudar o impacto no gerenciamento de veículos e no uso de mecanismos. Dada a possibilidade de desenvolver tonturas no contexto do tratamento com o medicamento Zavez®, você precisa ter um cuidado especial ao dirigir e trabalhar com mecanismos.
- E75.2 Outras esfingolipidoses
- G63.3 Polineuropatia por outras doenças endócrinas e distúrbios metabólicos (E00-E07 +, E15-E16 +, E20-E34 +, E70-E89 +)