コンポーネント:
治療オプション:
Oliinyk Elizabeth Ivanovna 、薬局による医学的評価、 最終更新日:05.04.2022
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カプセル:。 不透明な固体ゼラチンNo. 4、ボディと白い蓋で構成され、黒いマーキングは「100」(ボディ上)と「OGT 918」(蓋上)。カプセルの内容物は白色またはほぼ白色の粉末です。.
代替酵素療法には適さない軽度から中等度の重症度のゴシェ病の第1型患者;
ニマンナピックC型疾患の成人および小児における進行性神経症状の治療。.
内部、。 食べることに関係なく。.
ベールの準備による治療。® 「蓄積」疾患の治療に十分な経験を持つ医師が実施する必要があります。.
成人の第1型のゴシェ病の場合、薬物の推奨される初期用量は、同じ間隔で1日3回100 mgです。. 下 ⁇ または振戦の患者では、薬の用量を1日1〜2回100 mgに減らすことができます。.
12歳以上の成人および小児におけるニマンナピックC型疾患の場合、推奨される初期用量は1日3回200 mgです。. 12歳未満の子供の場合、線量は体表面積に基づいて計算されます。.
体表面積(m。2) | 推奨用量。 |
> 1.25。 | 200 mgを1日3回。 |
> 0.88–1.25。 | 200 mgを1日2回。 |
> 0.73–0.88。 | 100 mgを1日3回。 |
> 0.47–0.73。 | 1日2回100 mg。 |
≤0.47。 | 100 mg 1日1回。 |
薬の用量はカーテンです。® 治療中に下 ⁇ を発症した患者では一時的に減らすことができます。.
サスペンションを治療することの利点の定期的な評価は定期的に行われるべきです。®.
特別な患者グループ。
腎臓の機能違反。. 薬物動態研究によると、腎不全の患者では、ミグルステートの全身曝露が増加する可能性があります。. Clクレアチニン50–70 ml /分/ 1.73 m。2薬物カーテンの投与量。® 1型ゴシャ病の患者では1日2回100 mgを超え、ニマンナピックC型疾患の患者では1日2回200 mgを超えてはなりません(12歳未満の患者の体表面積に従って計算)。.
病気、クレアチニン30–50 ml /分/ 1.73 m。2 薬物は、第1型ゴセ病の患者では1日1回100 mg、ニマンナピックC型疾患の患者では1日2回100 mgの用量で処方されます。 (12歳未満の患者の体表面積に従って計算されます。).
重度の腎不全患者の治療(クレアチニン<30 ml /分/ 1.73 m。2)カーテンの準備。® お勧めしません。.
妊婦におけるミグルスタットの対照研究は行われていません。. 実験的研究は、ミグルスタットが複雑な出産を含む生殖毒性を持っていることを示しています。. 人間の潜在的なリスクは不明です。. ミグルスタットは胎盤関門に浸透し、妊娠中はミグルスタットを使用しないでください。. 出産適齢期の女性は、信頼できる避妊方法を使用する必要があります。.
ミニャイトが母乳に入るかどうかは確立されていません。. 薬はカーテンです。® 授乳中は割り当てないでください。.
薬はカーテンです。® 247人の患者を対象とした11件の臨床試験で、平均2.1年間、1日3回50〜200 mgの用量で研究されました。. 132人の患者では、第1型のゴース病が診断され、40人のニマンナピックC型疾患が診断されました。. 副作用(PE)は一般に重症度が軽度または中程度であり、両方の疾患の患者で異なる用量で服用した場合、同じ頻度で観察されました。. ほとんどの場合、下 ⁇ 、腹痛、流星症、体重減少などの消化器系の障害が認められました。. 臨床試験における末 ⁇ 神経障害は、最も一般的な深刻なPEとして指摘されています(参照)。. "特別な指示")。.
頻度が1%を超えるPEは、分類の臓器とシステムによって表されます-非常に頻繁に(≥1/ 10)、多くの場合(≥1/ 100–1 / 10)。. 重大度を下げるために、各PEグループで。.
血液系とリンパ系から:。 多くの場合-血小板減少症。.
代謝側から:。 非常に頻繁に-体重の減少;しばしば-食欲不振、食欲低下。.
精神障害:。 多くの場合-うつ病、不眠症、性欲の低下。.
神経系の側から:。 非常に頻繁に-振戦;多くの場合-末 ⁇ 神経障害、運動失調、健忘症、感覚異常、知覚過敏、頭痛、めまい。.
消化器系から:。 非常に頻繁に-下 ⁇ 、 ⁇ 腸、腹痛;しばしば-吐き気、 ⁇ 吐、不快感、胃の破裂、便秘、消化不良。.
筋骨格系の側から:。 多くの場合-筋肉のけいれん、筋無力症。.
導入場所での一般的な障害と反応:。 多くの場合-無力症、脱力感、悪寒、 ⁇ 怠感。.
実験室指標:。 多くの場合-脳の可能性によって引き起こされる神経筋伝導と体性感覚の研究結果の標準からの逸脱。.
ベールの準備による治療を背景にして体重を減らします。® 患者の55%で観察されました。. 体重の最大減少は、治療6か月から12か月の期間に観察されました。.
薬はカーテンです。® 神経症状や血小板などの一部のPEがおそらく付随する疾患によって引き起こされた患者で研究されました。.
臨床試験では、第1型のゴーシャ病患者の認知障害の個々の症例が報告されましたが、疑惑薬の服用との関係は報告されています。® インストールされていません。.
市販後の経験。
市販後の期間に得られた情報であるPEは、臨床試験中の薬物の安全性プロファイルに対応しています。.
サスペンション薬による急性過剰摂取の特定の症状。® 識別されていません。. 薬はカーテンです。® 臨床試験でHIV陽性患者に最大6か月間、最大3000 mg /日の用量を処方しました。. PEの中で、彼らは次のように述べています:肉芽球、めまい、パステジア。. 白血球減少症と ⁇ 粒球減少症は、800 mg /日以上の用量で薬を服用することを背景にした同様の患者グループで観察されました。.
アクションのメカニズム。. 研究中。 in vitro。 ミグルステートは、IC濃度のグルコシルセラミドシンターゼに阻害効果があります。50 20〜37ミクロン。. さらに、実験で。 in vitro。 非リソソームグルコシルセラミダーゼに対するその阻害効果も確立されています。.
遺伝性代謝障害による第1型のゴシェ病の場合、グルコシルセラミドの自然な分解はなく、リソソームにこの物質が蓄積し、多くの臓器に病理学的変化を伴います。. ミグルスタットは、ほとんどのグリコリピドの合成の最初の段階に関与する酵素であるグルコシルセラミドシンターゼに阻害効果があります。. グルコシルセラミドシンターゼの阻害効果は、ゴシェ病の基質療法の中核にあります。.
ニマンナピックC型疾患(スフィンゴミエリン脂質症)は、脂質の細胞内輸送障害の結果として発症し、神経変性変化に現れる非常にまれな疾患です。. この疾患は、一貫して進行性の経過、高い死亡率を特徴としています。. ニューロンとグリア細胞にグリコスフィンゴリピドが蓄積するため、ニマンナピックC型疾患の神経学的変化が2回目に発生すると考えられています。.
ミグロストの薬物動態パラメータは、健康なボランティア、ファブリ病、HIV感染患者、ニマンナピックC型疾患に苦しむ成人および子供、およびゴシェ病の第1型ゴシャ病の限られた数の患者で研究されました3番目のタイプ。.
吸引。
ミグルスタットの医薬品パラメータは、用量に正比例し、時間に依存しません。. 健康なボランティアでは、中に入れると、ミグロステートはすぐに吸います。. と。マー。 血漿中は約2時間後に測定されます。. ミグロステートの絶対的なバイオアベイラビリティは確立されていません。. 食物を含む薬物を一緒に摂取すると、その吸収率は低下します(Cマー。 36%減少、T。マックス。 2時間増加します)。. 食品と一緒に服用した場合の薬物の吸収の程度は確実に低下しません(AUCは14%減少します)。.
分布。
Vd ミグルスタットは83 lです。. ミグルスタットは血漿タンパク質に結合しません。.
代謝と繁殖。
ミグルスタットは、主に腎臓から変化のない形で得られます(入力された用量の70〜80%)。. ミグロステートクリアランスは(230±39)ml /分、Tです。1/2。 平均6〜7時間です。. 100 mgのタグ付けされた内部摂取後の健康なボランティア。 14S-ミグルスタットは、放射性物質の83%が腎臓から排出され、12%が腸から排出されることを発見しました。.
尿中に見られる主な代謝物-グリクロニドミグルスタットは、ミグルスタットの許容用量の5%です。. T1/2。 放射性物質は150時間であり、非常に長いTを持つ1つ以上の代謝産物の存在が想定されています。1/2。 そのような作用持続時間を持つ代謝産物はインストールされませんが、それは累積的であり、その濃度はCを超えます。ss myglostata。.
第1型のゴーシャ病およびニマンナピックC型疾患の成人患者におけるミグルステートの薬物動態指標は、健康なボランティアの対応する指標と違いはありません。.
薬物動態指標は、3〜15歳で3型ゴシャ病、5〜16歳でニマンナピックC型疾患の子供を対象に研究されました。. 体の表面積に応じて矯正された200 mgの用量での子供へのミニョスタットの使用は、Cのほぼ2倍の増加を伴っていました。マックス。 Cの対応する値と比較したAUC。マックス。 また、AUCは、第1型のゴーシャ病に100 mgのミグルステートを適用した後、線形依存性も特徴でした。. Css 3型ゴシャ病患者の脳脊髄液中のミグルスタットは、Cの31.4〜67.2%でした。ss 血漿中の瞬間。.
特別な患者グループ。
人口統計パラメータ。. 性別、年齢、人種、ボディマスインデックスなどの人口統計パラメータは、瞬間の薬物動態パラメータに臨床的に有意な影響を与えません。. したがって、上記のパラメーターに応じて、薬物の用量修正は必要ありません。.
高齢患者。. 高齢患者(70歳以上)のミグルスタットの医薬品パラメーターは研究されていません。.
肝不全の患者。. ミグルスタットは肝臓で代謝されないという事実のため、肝不全患者のミグルスタットの薬物動態パラメータは研究されていません。.
腎不全の患者。. ファブリー病と腎機能障害のある患者で得られた限られたデータは、腎機能が悪化するにつれてミグルスタットのクリアランスの減少を示しています。. 軽度から中等度の腎不全では、ミグルスタットのクリアランスはそれぞれ40%と60%減少しました。. 重度の腎不全のデータは2人の患者に限定されています(クレアチニンは18〜29 ml /分でした)。. これらのデータは、重度の腎不全の患者ではクリアランスが70%減少し、低下することを示唆しています。.
- 発酵症遺伝治療[発酵と抗農場]。
限られたデータは、第1タイプの薬物のゴシャ病の患者に共同任命された場合、代替酵素療法(ZFT)セレジムであることを示しています。® (イミグルゼラーゼ、注射可能な薬物形態)懸 ⁇ 薬変化の薬物動態パラメーター。®:と。マックス。 約22%、AUC-約14%減少します。. それどころか、薬の影響はカーテンです。® 薬物セレジムの薬物動態について。® 存在しないか、最小限に表現されます。.
子供の手の届かないところに保管してください。.
薬物ベールの貯蔵寿命。®5年。.パッケージに記載されている有効期限後は適用されません。.
カプセル。 | 1キャップ。. |
活性物質:。 | |
ミグルスタット。 | 100 mg。 |
補助物質:。 カルボキシメチルナトリウム ⁇ 粉-5.54 mg; Vedon K30-4.432 mg;ステアラトマグネシウム-0.831 mg;二酸化チタン-0.76 mg;ゼラチン-37.24 mg;インクは黒です。 オパコード。 S-1-27794( ⁇ 配、変性エタノール(メチル化アルコール)、イソプロパノール、ブタノール、プロピレングリコール、水、酸化鉄染料ブラック)または。 TekPrint。™ SW-9008(スラック、エタノール、イソプロパノール、ブタノール、プロピレングリコール、水、アンモニア水、水酸化カリウム、酸化鉄黒色染料)または10A1(気候医薬品(エタノールのスラグ溶液)、プロピレングリコール、アンモニア、黒水染料。 |
カプセル、100 mg。. 等高線セルパッケージ(ブリスター)(ラミネートフィルム(PVX /。アクラー。®)/アルミホイル)、21個。. 最初の剖検を制御する段ボールパック内の4つの水ぶくれ。.
薬物のいずれかの成分に対する過敏症;。
重度の腎不全(クレアチニン<30 ml /分/ 1.73 m。2);
第1型のゴーシャ病患者の18歳までの小児期(臨床経験はありません);。
70歳以上の成人患者(臨床経験なし)。.
注意して :。 肝不全および中等度の腎不全(クレアチニン30–50 ml /分/ 1.73 m。2); 4歳未満のNimanna-Pic C型疾患の子供(使用経験は限られています)。.
レシピによると。.
ザベス薬を服用している臨床試験中の臨床試験中の、第1型のゴーシャ病患者の約37%、ニマンナピックC型患者の58%。® 振戦またはその増幅が認められました。. この振戦は、手の生理的振戦の増加として定義されます。. 振戦は通常、懸 ⁇ 薬による治療の最初の月に発症します。® そしてほとんどの場合、進行中の治療を背景に1〜3か月後に消えます。. 薬物の投与量を減らすことは、原則として数日以内に振戦の消失に寄与する可能性がありますが、まれに、薬物をキャンセルする必要があります。.
LCDの側面からのPE、主に下 ⁇ は、ベールの準備をしている背景に対して、治療の開始時と時折の両方で、患者の80%以上で観察されます。® 可能なメカニズムとして、チューブ内のジサハリダーゼの阻害が考慮されます。たとえば、サハロースは不 ⁇ 性であり、小腸でのジサハリドの吸収が減少します。. 臨床経験では、食事の性質が変化すると下 ⁇ が停止し(スクロース、乳糖、その他の炭水化物の消費量の減少)、薬物の個別の摂取量が減少することが示されています。.® そして食物、そしてロペラミドなどの抗ボレア薬を処方した後。. 一部の患者は、懸 ⁇ 液の減量を示しています。® 下 ⁇ を買う。. 下水道の処方の問題に取り組むため。® PCTの慢性下 ⁇ または他の再発性疾患のある患者は、ベネフィットリスク比に関する一般に受け入れられている原則に導かれる必要があります。. 薬はカーテンです。® 炎症性腸疾患を含む消化管に深刻な損傷がある患者では調査されていません。.
1型ゴシェ病。
シアノコバラミン(ビタミンB)の濃度を定期的に監視することをお勧めします。12)ビタミンB欠乏症のため、血漿中。12 多くの場合、第1型のゴシェ病で発生します。. 末 ⁇ 神経障害の発生は、ビタミンB欠乏症などの付随する疾患の存在または不在に関係なく、ゴーシャ病、ほとんどの場合第1型の疾患のある患者で観察されました。12 またはモノクローナルガンマパシー。. 末 ⁇ 神経障害は、集団全体の神経障害の広がりと比較して、第1型のゴーシャ病の患者でより一般的です。. すべての患者は、懸 ⁇ 薬による治療を開始する前に、必須の神経学的検査を実施することをお勧めします。®定期的な繰り返し検査も同様です。. 血液中の血小板の数を制御する必要があります。. カーテンの薬を服用し始めた第1型のゴーシャ病の患者では、出血に関連しない血小板数のわずかな減少が認められました。® ZFTのキャンセル後
薬ベールを服用している男性。®治療中は信頼できる避妊方法を使用する必要があります。. 前臨床試験では、ミグルスタットは精子と精子の形態に可逆的に影響を与えるだけでなく、受胎能を低下させる可能性があることがわかりました。. この点で、新しいデータを受け取る前に、男性は薬物の廃止後3か月間、信頼できる避妊方法を使用し続ける必要があります。.
ニマンナピック病C型。
入手可能なデータによると、薬物の使用はカーテンです。® ニマンナピックC型疾患の患者の臨床的に重要な神経症状の重症度を軽減できます。.
サスペンションの準備による治療の有効性。® ニマンナピックC型疾患の患者の進行性神経症状は6か月ごとに評価する必要があり、治療を継続する必要性は毎年決定する必要があります。.
しばらくして治療を開始したとき、ニマンナピックC型疾患の一部の子供は成長遅延を経験しました。これらの場合、体重の初期減少は発育不全を伴うか、その前にありました。. ザベカ薬による治療を受けている子供および青年の身体的発達の指標は注意深く監視されるべきである。®、そしてリスク効果比を考慮して、治療を継続する必要性を個別に評価します。.
Nimanna-Pic C型疾患の一部の患者では、出血に関連しない血小板の数がわずかに減少しましたが、臨床試験の患者の40〜50%では、最初の血小板が観察されました。. そのような患者のミグルステートによる治療中は、血小板の量を注意深く監視する必要があります。.
車両を運転し、メカニズムを操作する能力への影響。. 車両管理とメカニズムの使用への影響を研究するための研究は行われていません。. ザベス薬による治療を背景にめまいを発症する可能性を考えると。®、運転してメカニズムを操作するときは特に注意する必要があります。.
- E75.2その他のスフィンゴリピドース。
- G63.3他の内分 ⁇ 疾患および代謝障害に対する多発神経障害(E00-E07 +、E15-E16 +、E20-E34 +、E70-E89 +)。