Composition:
Utilisé dans le traitement:
Examiné médicalement par Oliinyk Elizabeth Ivanovna, Pharmacie Dernière mise à jour le 05.04.2022
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Капсулы: непрозрачные твердые желатиновые №4 цилиндрической формы, состоящие из корпуса и крышечки белого цвета, с маркировкой черного цвета «100» (на корпусе) и «OGT 918» (на крышечке); содержимое капсул — порошок белого или почти белого цвета.
patients adultes atteints du 1er type de maladie de Goshe de gravité légère à modérée, qui ne convient pas à la thérapie enzymatique de substitution;
traitement des symptômes neurologiques progressifs chez les adultes et les enfants atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C.
À l'intérieur, indépendamment de manger.
Traitement avec préparation du Voile® doit être menée par un médecin ayant une expérience suffisante dans le traitement des maladies «d'accumulation».
En cas de maladie de Goshe du 1er type chez l'adulte, la dose initiale recommandée du médicament est de 100 mg 3 fois par jour aux mêmes intervalles. La dose du médicament peut être réduite à 100 mg 1 à 2 fois par jour chez les patients souffrant de diarrhée ou de tremblements.
Avec la maladie de Nimanna-Pic de type C chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus, la dose initiale recommandée est de 200 mg 3 fois par jour. Pour les enfants de moins de 12 ans, la dose est calculée en fonction de la surface corporelle.
Surface corporelle (m2) | Dose recommandée |
> 1,25 | 200 mg 3 fois par jour |
> 0,88–1,25 | 200 mg 2 fois par jour |
> 0,73–0,88 | 100 mg 3 fois par jour |
> 0,47–0,73 | 100 mg 2 fois par jour |
≤0,47 | 100 mg 1 fois par jour |
Une dose du médicament est le rideau® peut être temporairement réduit chez les patients qui ont développé une diarrhée pendant le traitement.
Une évaluation régulière des avantages du traitement de la suspension doit être effectuée régulièrement®.
Groupes de patients spéciaux
Violation de la fonction des reins. Selon des études pharmacocinétiques, chez les patients atteints d'insuffisance rénale, l'exposition systémique au myglustate peut augmenter. Chez Cl créatinine 50–70 ml / min / 1,73 m2dose du rideau de médicament® ne doit pas dépasser 100 mg 2 fois par jour pour les patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type et 200 mg 2 fois par jour pour les patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C (calculée en fonction de la surface corporelle pour les patients de moins de 12 ans) .
Malade, ayant de la créatinine Cl 30–50 ml / min / 1,73 m2 le médicament est prescrit à une dose de 100 mg 1 fois par jour pour les patients atteints d'un 1er type de maladie de Goce et de 100 mg 2 fois par jour pour les patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C (calculé en fonction de la surface corporelle pour les patients de moins de 12 ans).
Traitement des patients atteints d'insuffisance rénale sévère (créatinine Cl <30 ml / min / 1,73 m2) la préparation du rideau® non recommandé.
Aucune étude contrôlée de myglustat chez la femme enceinte n'a été menée. Des études expérimentales indiquent que le myglustat a une toxicité pour la reproduction, y compris une naissance compliquée. Le risque potentiel chez l'homme est inconnu. Miglustat pénètre dans la barrière placentaire, miglustat ne doit pas être utilisé pendant la grossesse. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception fiables.
Il n'est pas établi si le mignite pénètre dans le lait maternel. Le médicament est le rideau® ne doit pas être attribué pendant la lactation.
Le médicament est le rideau® étudié dans 11 essais cliniques chez 247 patients, à des doses de 50 à 200 mg 3 fois par jour en moyenne pendant 2,1 ans. Chez 132 patients, la maladie de Goce du 1er type a été diagnostiquée et chez 40 - maladie de Nimanna-Pic de type C. Les effets secondaires (EPE) étaient généralement d'intensité légère ou modérée et ont été observés à la même fréquence lorsqu'ils étaient pris à différentes doses chez des patients pour les deux maladies. Le plus souvent, des troubles du système digestif, tels que diarrhée, douleurs abdominales, météorisme et diminution du poids corporel, ont été notés. La neuropathie périphérique dans les essais cliniques est notée comme l'EP grave la plus courante (voir. "Instructions spéciales").
Les PE observés avec une fréquence> 1% sont représentés par des organes et des systèmes dans la classification - très souvent (≥1 / 10) et souvent (≥1 / 100–1 / 10). Dans chaque groupe PE, afin de réduire la gravité.
Du système sanguin et du système lymphatique: souvent - thrombocytopénie.
Du côté métabolique : très souvent - une diminution du poids corporel; souvent - anorexie, diminution de l'appétit.
Troubles mentaux : souvent - dépression, insomnie, diminution de la libido.
Du côté du système nerveux : très souvent - tremblements; souvent - neuropathie périphérique, ataxie, amnésie, paresthésie, hyperesthésie, maux de tête, étourdissements.
Du système digestif : très souvent - diarrhée, flatulences, douleurs abdominales; souvent - nausées, vomissements, sensation d'inconfort et éclatement de l'estomac, constipation, dyspepsie.
Du côté du système musculo-squelettique: souvent - crampes musculaires, myasthénie.
Troubles et réactions générales sur le lieu d'introduction : souvent - asthénie, faiblesse, frissons et malaise.
Indicateurs de laboratoire : souvent - écarts par rapport à la norme des résultats de l'étude de la conduction neuromusculaire et sensorielle somatole provoquée par les potentiels cérébraux.
Diminution du poids corporel dans le contexte du traitement avec la préparation du Voile® observé chez 55% des patients. La diminution maximale du poids corporel a été observée au cours de la période allant de 6 à 12 mois de traitement.
Le médicament est le rideau® étudié chez des patients chez lesquels certains PE, y compris les symptômes neurologiques et le thrombocytope, étaient probablement également causés par des maladies concomitantes.
Des études cliniques ont rapporté des cas individuels de troubles cognitifs chez des patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type, mais la relation avec la prise du médicament Suspicion® non installé.
Expérience post-commercialisation
PE, dont les informations ont été obtenues au cours de la période post-commercialisation, correspondent au profil d'innocuité du médicament lors des essais cliniques.
Symptômes spécifiques de surdosage aigu avec le médicament de suspension® non identifié. Le médicament est le rideau® prescrit jusqu'à 3000 mg / jour en doses jusqu'à 6 mois pour les patients séropositifs dans les essais cliniques. Parmi PE, ils ont noté: granulocytope, étourdissements et pastezia. Une leucopénie et une granulocytopénie ont été observées chez un groupe similaire de patients dans le contexte de la prise du médicament à des doses de 800 mg / jour et plus.
Le mécanisme d'action. En recherche in vitro le miglustat a un effet inhibiteur sur la syntase de glucosyl céramide en concentration de CI50 20–37 microns. De plus, dans l'expérience in vitro son effet inhibiteur sur la glucosyl céramidase non lisosomale a également été établi.
En cas de maladie de Goshe du 1er type, due à des troubles métaboliques héréditaires, il n'y a pas de dégradation naturelle du glucosyl céramide, ce qui conduit à l'accumulation de cette substance dans les lysosomes et s'accompagne de changements pathologiques dans de nombreux organes. Miglustat a un effet inhibiteur sur la syntase de glucosyl céramide, qui est l'enzyme responsable de la première étape de la synthèse de la plupart des glycolipides. L'effet inhibiteur de la syntase de glucosyl céramide est au cœur de la thérapie de substrat pour la maladie de Goshe.
La maladie de Nimanna-Pic de type C (lipidose de sphingomieline) est une maladie très rare qui se développe à la suite d'un transport intracellulaire altéré des lipides et se manifeste par des changements neurodégénératifs. La maladie se caractérise par un cours toujours progressif, une mortalité élevée. On pense que les changements neurologiques de la maladie de Nimanna-Pic de type C se développent une deuxième fois en raison de l'accumulation de glycosfingolipides dans les neurones et les cellules gliales.
Les paramètres pharmacocinétiques du miglost ont été étudiés chez des volontaires sains, un nombre limité de patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type, avec la maladie de Fabri, des patients infectés par le VIH, des adultes et des enfants souffrant de la maladie de Nimanna-Pic type C et de la maladie de Goshe du 3e type.
Aspiration
Les paramètres pharmaceutiques du miglustat sont directement proportionnels à la dose et ne dépendent pas du temps. Chez les volontaires sains, lorsqu'il est pris à l'intérieur, le miglostate suce rapidement. AVECmah dans un plasma sanguin est déterminé après environ 2 heures. La biodisponibilité absolue du miglostate n'est pas établie. Lorsqu'un médicament avec de la nourriture est pris ensemble, son taux d'absorption diminue (Cmah réduit de 36%, Tmax augmente de 2 h). Le degré d'absorption du médicament pris avec de la nourriture ne diminue pas de manière fiable (l'ASC est réduite de 14%).
Distribution
Vd miglustat est de 83 l. Miglustat ne se lie pas aux protéines plasmatiques sanguines.
Métabolisme et élevage
Miglustat est dérivé principalement (70 à 80% de la dose entrée) à travers les reins sous une forme inchangée. La clairance du miglostate est de (230 ± 39) ml / min, T1/2 est en moyenne de 6 à 7 heures. Bénévoles en bonne santé après avoir pris à l'intérieur 100 mg de tagged 14S-miglustat a constaté que 83% de la substance radioactive est rejetée par les reins et 12% par les intestins.
Le métabolite principal présent dans l'urine - le glucuronide de miglustat - représente 5% de la dose acceptée de miglustat. T1/2 la substance radioactive est de 150 h, la présence d'un ou plusieurs métabolites avec un T très long est supposée1/2 Un métabolite qui aurait une telle durée d'action n'est pas installé, cependant, il peut être cumulatif, puis sa concentration dépasse Css myglostata.
Les indicateurs pharmacocinétiques du myglustate chez les patients adultes atteints de la maladie de Gosha du 1er type et de la maladie de Nimanna-Pic de type C ne diffèrent pas des indicateurs correspondants de volontaires sains.
Des indicateurs pharmacocinétiques ont été étudiés chez des enfants atteints d'un troisième type de maladie de Gosha à l'âge de 3 à 15 ans, une maladie de Nimanna-Pic de type C à l'âge de 5 à 16 ans. L'utilisation d'un mignostat chez l'enfant à une dose de 200 mg, avec correction en fonction de la surface du corps, s'est accompagnée d'une augmentation presque double de Cmax et AUC par rapport aux valeurs correspondantes de Cmax et l'ASC, après avoir appliqué 100 mg de miglustate pour la maladie de Gosha du 1er type, a également été caractérisée par une dépendance linéaire. Css miglustat dans le liquide céphalorachidien chez les patients atteints de la maladie de Gosha du 3e type était de 31,4 à 67,2% de Css un moment dans un plasma sanguin.
Groupes de patients spéciaux
Paramètres démographiques. Les paramètres démographiques tels que le sexe, l'âge, la race et l'indice de masse corporelle n'ont pas d'effet cliniquement significatif sur les paramètres pharmacocinétiques d'un moment. Par conséquent, une correction de la dose du médicament, en fonction des paramètres ci-dessus, n'est pas requise.
Patients âgés. Les paramètres pharmaceutiques du miglustat chez les patients âgés (plus de 70 ans) n'ont pas été étudiés.
Patients atteints d'insuffisance hépatique. Étant donné que le miglustat n'est pas métabolisé par le foie, les paramètres pharmacocinétiques du miglustat chez les patients atteints d'insuffisance hépatique n'ont pas été étudiés.
Patients atteints d'insuffisance rénale. Des données limitées obtenues chez des patients atteints de la maladie de Fabry et d'une insuffisance rénale montrent une diminution de la clairance du miglustat à mesure que la fonction rénale s'aggrave. Avec une insuffisance rénale légère à modérée, la clairance du miglustat a diminué de 40 et 60%, respectivement. Les données sur l'insuffisance rénale sévère sont limitées à 2 patients (la créatinine Cl était de 18–29 ml / min). Ces données suggèrent une diminution de la clairance de 70% et plus faible chez les patients atteints d'insuffisance rénale sévère.
- Fermentopathie traitement héréditaire [Ferments et anti-ferme]
Des données limitées indiquent que lorsqu'il est co-nommé avec des patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type de médicament, la thérapie enzymatique de substitution (ZFT) Cerezim® (imigluzerase, forme de médicament injectable) les paramètres pharmacocinétiques du changement de médicament de suspension®: AVECmax diminue d'environ 22% et l'ASC d'environ 14%. Au contraire, l'influence du médicament est le rideau® sur la pharmacocinétique du médicament Cerezim® absent ou exprimé au minimum.
Tenir hors de portée des enfants.
Durée de conservation du médicament Veil®5 ans.Ne pas appliquer après la date d'expiration indiquée sur le colis.
Capsules | 1 capsules. |
substance active : | |
miglustat | 100 mg |
substances auxiliaires : amidon de carboxyméthyle sodique - 5,54 mg; Vedon K30 - 4,432 mg; stéarat de magnésium - 0,831 mg; dioxyde de titane - 0,76 mg; gélatine - 37,24 mg; l'encre est noire Opacode S-1-27794 (pente, éthanol dénaturé (alcool méthylé), isopropanol, butanol, propylène glycol, eau, oxyde de fer colorant noir) ou TekPrint™ SW-9008 (sllak, éthanol, isopropanol, butanol, propylène glycol, eau, eau d'ammoniac, hydroxyde de potassium, colorant noir d'oxyde de fer) ou 10A1 (produit pharmaceutique pour le grimpeur (solution de sel dans l'éthanol), propylène glycol, ammoniac, colorant d'eau noire |
Capsules, 100 mg. Dans l'emballage des cellules de contour (blister) (film laminé (PVX /Aclar®)/ feuille d'aluminium), 21 pièces. 4 ampoules dans un pack carton avec contrôle de la première autopsie.
hypersensibilité à l'un des composants du médicament;
insuffisance rénale sévère (créatinine Cl <30 ml / min / 1,73 m2);
enfance jusqu'à 18 ans chez les patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type (l'expérience clinique est absente) ;
patients adultes de plus de 70 ans (aucune expérience clinique).
Avec prudence : insuffisance rénale et rénale modérée (Cl créatinine 30–50 ml / min / 1,73 m2); les enfants atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C de moins de 4 ans (l'expérience d'utilisation est limitée).
Selon la recette.
Environ 37% des patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type et 58% des patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C au cours des essais cliniques au milieu de la prise du médicament Zavez® tremblement ou son amplification a été notée. Ce tremblement est défini comme une augmentation du tremblement physiologique des mains. Tremor se développe généralement au cours du 1er mois de traitement avec le médicament Suspension® et dans la plupart des cas disparaît après 1 à 3 mois dans le contexte d'un traitement en cours. La réduction de la dose du médicament peut contribuer à la disparition des tremblements, en règle générale, en quelques jours, cependant, dans de rares cas, il est nécessaire d'annuler le médicament.
L'EP du côté de l'écran LCD, principalement la diarrhée, est observée chez plus de 80% des patients, à la fois au début du traitement et occasionnellement, dans le contexte de la prise de la préparation du Voile® En tant que mécanisme possible, l'inhibition de la disakharidase dans le tube est considérée, par exemple, comme isomale la sakharose, ce qui entraîne une diminution de l'absorption des disakharides dans l'intestin grêle. L'expérience clinique montre que la diarrhée s'arrête lorsque la nature de l'alimentation change (réduction de la consommation de saccharose, de lactose et d'autres glucides), l'apport séparé du médicament est suspendu.® et la nourriture, ainsi qu'après avoir prescrit des médicaments anti-boréens, tels que le lopéramide. Certains patients présentent une réduction de la dose de suspension® acheter de la diarrhée. Pour résoudre le problème de la prescription de l'égout® les patients atteints de diarrhée chronique ou d'autres maladies récurrentes du PCT doivent être guidés par des principes généralement acceptés sur le rapport bénéfice / risque. Le médicament est le rideau® non étudié chez les patients présentant de graves dommages au tractus gastro-intestinal, y compris des maladies inflammatoires de l'intestin.
Maladie de Goshe du 1er type
Il est recommandé de surveiller régulièrement la concentration de cyanocobalamine (vitamine B12) dans un plasma sanguin, en raison d'une carence en vitamine B12 survient souvent dans la maladie de Goshe du 1er type. Le développement d'une neuropathie périphérique a été observé chez des patients atteints de la maladie de Gosha, le plus souvent atteints d'une maladie du premier type, indépendamment de la présence ou de l'absence de maladies concomitantes telles que la carence en vitamine B12 ou gammapathie monoclonale. La neuropathie périphérique est plus fréquente chez les patients atteints de la maladie de Gosha du premier type par rapport à la propagation de la neuropathie dans la population dans son ensemble. Il est conseillé à tous les patients de procéder à un examen neurologique obligatoire avant de commencer le traitement par le médicament Suspension®ainsi que des inspections répétées régulières. Il est nécessaire de contrôler le nombre de plaquettes dans le sang. Une légère diminution du nombre de plaquettes non liées aux saignements a été notée chez les patients atteints de la maladie de Gosha du 1er type, qui ont commencé à prendre le médicament du rideau® après l'annulation du ZFT .
Hommes prenant le médicament Veil®doit utiliser des méthodes de contraception fiables pendant le traitement. Des études précliniques ont révélé que le miglustat peut affecter de manière réversible la morphologie des spermatozoïdes et des spermatozoïdes, ainsi que réduire la fertilité. À cet égard, avant de recevoir de nouvelles données, les hommes doivent continuer à utiliser des méthodes de contraception fiables pendant 3 mois après l'abolition du médicament.
Maladie de Nimanna-Pic type C
Selon les données disponibles, l'utilisation du médicament est le rideau® peut réduire la gravité des symptômes neurologiques cliniquement significatifs chez les patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic type C.
L'efficacité du traitement avec la préparation de la suspension® les symptômes neurologiques progressifs chez les patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C doivent être évalués tous les 6 mois, la nécessité de poursuivre le traitement doit être déterminée chaque année.
Au début du traitement avec un moment, certains enfants atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C ont connu un retard de croissance, dans ces cas, la perte initiale de poids corporel s'est accompagnée ou précédée d'un retard de croissance. Les indicateurs de développement physique chez les enfants et les adolescents traités par le médicament Zaveka doivent être soigneusement surveillés®, et évaluer individuellement la nécessité de poursuivre le traitement, en tenant compte du rapport risque-efficacité.
Chez certains patients atteints de la maladie de Nimanna-Pic de type C, il y a eu une légère diminution du nombre de plaquettes non liées à des saignements, tandis que chez 40 à 50% des patients dans les essais cliniques, un thrombocytope initial a été observé. Il est nécessaire de surveiller attentivement la quantité de plaquettes pendant le traitement avec un myglustate chez ces patients.
Impact sur la capacité de conduire des véhicules et de travailler avec des mécanismes. Aucune étude n'a été menée pour étudier l'impact sur la gestion des véhicules et l'utilisation des mécanismes. Étant donné la possibilité de développer des étourdissements dans le contexte du traitement avec le médicament Zavez®, vous devez être particulièrement prudent lorsque vous conduisez et travaillez avec des mécanismes.
- E75.2 Autres sphingolipidoses
- G63.3 Polyneuropathie pour les autres maladies endocriniennes et troubles métaboliques (E00-E07 +, E15-E16 +, E20-E34 +, E70-E89 +)