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Revisión médica por Oliinyk Elizabeth Ivanovna Última actualización de farmacia el 05.04.2022
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Cápsulas : gelatina sólida opaca No. 4, que consiste en un cuerpo y una tapa blanca, con marcas negras "100" (en el cuerpo) y "OGT 918" (en la tapa); El contenido de la cápsula es polvo blanco o casi blanco.
pacientes adultos con primer tipo de enfermedad de Goshe de gravedad leve a moderada, que no es adecuada para la terapia enzimática de sustitución;
tratamiento de síntomas neurológicos progresivos en adultos y niños con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C.
Dentro, independientemente de comer.
Tratamiento con la preparación del velo® debe ser realizado por un médico con suficiente experiencia en el tratamiento de enfermedades de "acumulación".
En el caso de la enfermedad de Goshe del primer tipo en adultos, la dosis inicial recomendada del medicamento es de 100 mg 3 veces al día en los mismos intervalos. La dosis del medicamento puede reducirse a 100 mg 1–2 veces al día en pacientes con diarrea o temblor.
Con la enfermedad de Nimanna-Pic tipo C en adultos y niños de 12 años en adelante, la dosis inicial recomendada es de 200 mg 3 veces al día. Para niños menores de 12 años, la dosis se calcula en función de la superficie corporal.
Superficie corporal (m2) | Dosis recomendada |
> 1.25 | 200 mg 3 veces al día |
> 0.88–1.25 | 200 mg 2 veces al día |
> 0.73–0.88 | 100 mg 3 veces al día |
> 0.47–0.73 | 100 mg 2 veces al día |
≤0.47 | 100 mg 1 vez al día |
Una dosis de la droga es la cortina® puede reducirse temporalmente en aquellos pacientes que desarrollaron diarrea durante el tratamiento.
Se debe realizar una evaluación periódica de los beneficios de tratar la Suspensión regularmente®.
Grupos especiales de pacientes
Violación de la función de los riñones. Según estudios farmacocinéticos, en pacientes con insuficiencia renal, la exposición sistémica del miglustato puede aumentar. En Cl creatinina 50–70 ml / min / 1.73 m2dosis de la cortina de drogas® no debe exceder los 100 mg 2 veces al día para pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo y 200 mg 2 veces al día para pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C (calculada según el área de superficie corporal para pacientes menores de 12 años).
Enfermo, con Cl creatinina 30–50 ml / min / 1.73 m2 el medicamento se prescribe a una dosis de 100 mg 1 vez al día para pacientes con un primer tipo de enfermedad de Goce y 100 mg 2 veces al día para pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C (calculado de acuerdo con la superficie corporal para pacientes menores de 12 años).
Tratamiento de pacientes con insuficiencia renal grave (Cl creatinina <30 ml / min / 1,73 m2) la preparación de la cortina® no recomendado.
No se han realizado estudios controlados de myglustat en mujeres embarazadas. Los estudios experimentales indican que el myglustat tiene toxicidad reproductiva, incluido el parto complicado. El riesgo potencial en humanos es desconocido. Miglustat penetra la barrera placentaria, miglustat no debe usarse durante el embarazo. Las mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos confiables.
No se establece si el mignito ingresa a la leche materna. La droga es la cortina® no debe asignarse durante la lactancia.
La droga es la cortina® estudiado en 11 ensayos clínicos en 247 pacientes, en dosis de 50 a 200 mg 3 veces al día en promedio durante 2,1 años. En 132 pacientes, se diagnosticó la enfermedad de Goce del primer tipo y en 40 - enfermedad de Nimanna-Pic tipo C. Los efectos secundarios (EP) fueron generalmente de gravedad leve o moderada y se observaron con la misma frecuencia cuando se tomaron en diferentes dosis en pacientes para ambas enfermedades. Muy a menudo, se observaron trastornos del sistema digestivo, como diarrea, dolor abdominal, meteorismo y una disminución en el peso corporal. La neuropatía periférica en ensayos clínicos se observa como la EP grave más común (ver. "Instrucciones especiales").
Los PE observados con una frecuencia de> 1% están representados por órganos y sistemas en la clasificación, muy a menudo (≥1 / 10) y con frecuencia (≥1 / 100–1 / 10). En cada grupo de educación física, para reducir la gravedad.
Del sistema sanguíneo y del sistema linfático: a menudo - trombocitopenia.
Del lado metabólico: muy a menudo: una disminución en el peso corporal; a menudo - anorexia, una disminución en el apetito.
Trastornos mentales : a menudo: depresión, insomnio, una disminución de la libido.
Desde el lado del sistema nervioso : muy a menudo - temblor; a menudo: neuropatía periférica, ataxia, amnesia, parestesia, hiperestesia, dolor de cabeza, mareos.
Del sistema digestivo : muy a menudo: diarrea, flatulencia, dolor abdominal; a menudo: náuseas, vómitos, sensación de incomodidad y estallidos en el estómago, estreñimiento, dispepsia.
Desde el lado del sistema musculoesquelético: a menudo: calambres musculares, miastenia.
Trastornos y reacciones generales en el lugar de introducción: a menudo: astenia, debilidad, escalofríos y malestar general.
Indicadores de laboratorio : a menudo: desviaciones de la norma de los resultados del estudio de la conducción neuromuscular y somato-sensorial causada por potenciales cerebrales.
Disminución del peso corporal en el contexto del tratamiento con la preparación del velo® observado en el 55% de los pacientes. La disminución máxima en el peso corporal se observó en el período de 6 a 12 meses de terapia.
La droga es la cortina® estudiado en pacientes en los que algunos PE, incluidos los síntomas neurológicos y el trombocitopo, probablemente también fueron causados por enfermedades concomitantes.
Los estudios clínicos informaron casos individuales de deterioro cognitivo en pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo, pero la relación con la toma del fármaco Sospecha® no instalado.
Experiencia de postmarketing
La EP, información sobre la cual se obtuvo en el período posterior a la comercialización, corresponde al perfil de seguridad del medicamento durante los ensayos clínicos.
Síntomas específicos de sobredosis aguda con el fármaco de suspensión® no identificado. La droga es la cortina® recetó hasta 3000 mg / día en dosis por hasta 6 meses para pacientes VIH positivos en ensayos clínicos. Entre los PE, señalaron: granulocitopo, mareos y pastezia. Se observó leucopenia y granulocitopenia en un grupo similar de pacientes en el contexto de tomar el medicamento a dosis de 800 mg / día y más.
El mecanismo de acción. En investigación in vitro el miglustato tiene un efecto inhibidor sobre la sintasa de glucosil ceramida en la concentración de CI50 20-37 micras. Además, en el experimento in vitro También se ha establecido su efecto inhibidor sobre la glucosil ceramidasa no lisosómica.
En el caso de la enfermedad de Goshe del primer tipo, debido a trastornos metabólicos hereditarios, no existe degradación natural de la glucosil ceramida, lo que conduce a la acumulación de esta sustancia en los lisosomas y se acompaña de cambios patológicos en muchos órganos. Miglustat tiene un efecto inhibidor sobre la sintasa de glucosil ceramida, que es la enzima responsable de la primera etapa de la síntesis de la mayoría de los glicolípidos. El efecto inhibidor de la sintasa de glucosil ceramida está en el centro de la terapia con sustrato para la enfermedad de Goshe.
La enfermedad de Nimanna-Pic tipo C (esfingomielina lipidosis) es una enfermedad muy rara que se desarrolla como resultado del transporte intracelular deteriorado de lípidos y se manifiesta en cambios neurodegenerativos. La enfermedad se caracteriza por un curso consistentemente progresivo, alta mortalidad. Se cree que los cambios neurológicos en la enfermedad de Nimanna-Pic tipo C se desarrollan por segunda vez debido a la acumulación de glucosfingolípidos en las neuronas y las células gliales.
Los parámetros farmacocinéticos de los miglost se estudiaron en voluntarios sanos, un número limitado de pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo, con enfermedad de Fabri, pacientes infectados por VIH, adultos y niños que padecen enfermedad de Nimanna-Pic tipo C y enfermedad de Goshe del 3er tipo.
Succión
Los parámetros farmacéuticos del miglustat son directamente proporcionales a la dosis y no dependen del tiempo. En voluntarios sanos, cuando se lleva adentro, el miglostato apesta rápidamente. CONmah en un plasma sanguíneo se determina después de aproximadamente 2 horas. La biodisponibilidad absoluta del miglostato no está establecida. Cuando un medicamento con alimentos se toma en conjunto, su tasa de absorción disminuye (Cmah reducido en un 36%, Tmax aumenta en 2 h). El grado de absorción del medicamento cuando se toma con alimentos no disminuye de manera confiable (el AUC se reduce en un 14%).
Distribución
Vd miglustat es de 83 l. Miglustat no se une a las proteínas plasmáticas de la sangre.
Metabolismo y cría
Miglustat se deriva principalmente (70–80% de la dosis ingresada) a través de los riñones en forma sin cambios. El aclaramiento de miglostato es (230 ± 39) ml / min, T1/2 en promedio es de 6 a 7 horas. Voluntarios sanos después de tomar dentro de 100 mg de etiquetado 14S-miglustat descubrió que el 83% de la sustancia radiactiva se descarga a través de los riñones y el 12% a través de los intestinos.
El metabolito principal que se encuentra en la orina, el glucurónido de miglustat, es el 5% de la dosis aceptada de miglustat. T1/2 la sustancia radiactiva es de 150 h, se supone la presencia de uno o más metabolitos con una T muy larga1/2 Un metabolito que tendría tal duración de acción no está instalado, sin embargo, puede ser acumulativo y luego su concentración excede C .ss myglostata.
Los indicadores farmacocinéticos de miglustato en pacientes adultos con enfermedad de Gosha del primer tipo y enfermedad de Nimanna-Pic tipo C no difieren de los indicadores correspondientes de voluntarios sanos.
Se estudiaron indicadores farmacocinéticos en niños con un tercer tipo de enfermedad de Gosha a la edad de 3 a 15 años, una enfermedad de Nimanna-Pic tipo C a la edad de 5 a 16 años. El uso de un mignostat en niños a una dosis de 200 mg, con corrección dependiendo de la superficie del cuerpo, fue acompañado por un aumento casi doble en Cmax y AUC en comparación con los valores correspondientes de Cmax y el AUC, después de aplicar 100 mg de miglustato para la enfermedad de Gosha del primer tipo, también se caracterizó por una dependencia lineal. Css miglustat en líquido cefalorraquídeo en pacientes con enfermedad de Gosha del tercer tipo fue 31.4–67.2% de Css Un momento en un plasma sanguíneo.
Grupos especiales de pacientes
Parámetros demográficos. Los parámetros demográficos como el sexo, la edad, la raza y el índice de masa corporal no tienen un efecto clínicamente significativo sobre los parámetros farmacocinéticos de un momento. En consecuencia, no se requiere una corrección de dosis del medicamento, dependiendo de los parámetros anteriores.
Pacientes de edad avanzada. No se han estudiado los parámetros farmacéuticos del miglustat en pacientes de edad avanzada (mayores de 70 años).
Pacientes con insuficiencia hepática. Debido al hecho de que el miglustat no es metabolizado por el hígado, no se estudiaron los parámetros farmacocinéticos del miglustat en pacientes con insuficiencia hepática.
Pacientes con insuficiencia renal. Los datos limitados obtenidos en pacientes con enfermedad de Fabry y insuficiencia renal muestran una disminución en el aclaramiento de miglustat a medida que la función renal empeora. Con insuficiencia renal leve a moderada, el aclaramiento de miglustat disminuyó en un 40 y 60%, respectivamente. Los datos de insuficiencia renal grave están limitados a 2 pacientes (la creatinina en cl fue de 18 a 29 ml / min). Estos datos sugieren una disminución en el aclaramiento en un 70% y menor en pacientes con insuficiencia renal grave.
- Fermentopatía, tratamiento hereditario [Fermentos y anti-granja]
Datos limitados indican que cuando se co-nombró a pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo de medicamento, la terapia enzimática de sustitución (ZFT) Cerezim® (imigluzerasa, forma de fármaco inyectable) los parámetros farmacocinéticos del cambio del fármaco de suspensión®: CONmax disminuye en aproximadamente un 22% y el AUC en aproximadamente un 14%. Por el contrario, la influencia de la droga es la Cortina® sobre la farmacocinética del fármaco Cerezim® ausente o expresado mínimamente.
Mantener fuera del alcance de los niños.
Periodo de validez de la droga Velo®5 años.No aplique después de la fecha de vencimiento indicada en el paquete.
Cápsulas | 1 caps. |
sustancia activa : | |
miglustat | 100 mg |
sustancias auxiliares : carboximetil almidón de sodio - 5,54 mg; Vedon K30 - 4.432 mg; estearato de magnesio - 0.831 mg; dióxido de titanio - 0.76 mg; gelatina - 37.24 mg; La tinta es negra Opacode S-1-27794 (pendiente, etanol desnaturalizado (alcohol metilado), isopropanol, butanol, propilenglicol, agua, tinte de óxido de hierro negro) o TekPrint™ SW-9008 (sllak, etanol, isopropanol, butanol, propilenglicol, agua, agua con amoníaco, hidróxido de potasio, tinte negro de óxido de hierro) o 10A1 (climber farmacéutico (solución de escoria en etanol), propilenglicol, amoníaco, tinte de agua negra) |
Cápsulas, 100 mg. En el embalaje de la celda de contorno (blister) (película laminada (PVX /Aclar®)/ papel de aluminio), 21 piezas. 4 ampollas en un paquete de cartón con control de la primera autopsia.
hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del medicamento;
insuficiencia renal grave (Cl creatinina <30 ml / min / 1,73 m2);
infancia hasta 18 años en pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo (la experiencia clínica está ausente);
pacientes adultos mayores de 70 años (sin experiencia clínica).
Con precaución : insuficiencia renal hepática y moderada (Cl creatinina 30–50 ml / min / 1.73 m2); niños con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C menores de 4 años (la experiencia de uso es limitada).
De acuerdo con la receta.
Aproximadamente el 37% de los pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo y el 58% de los pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C durante los ensayos clínicos en medio del medicamento Závez® se observó temblor o su amplificación. Este temblor se define como un aumento en el temblor fisiológico de las manos. El temblor generalmente se desarrolla durante el primer mes de terapia con el medicamento para la suspensión® y en la mayoría de los casos desaparece después de 1-3 meses en el contexto del tratamiento continuo. Reducir la dosis del medicamento puede contribuir a la desaparición del temblor, por regla general, en unos pocos días, sin embargo, en casos raros, es necesario cancelar el medicamento.
La EP desde el lado de la pantalla LCD, principalmente la diarrea, se observa en más del 80% de los pacientes, tanto al comienzo del tratamiento como ocasionalmente, en el contexto de la preparación del velo® Como posible mecanismo, se considera la inhibición de la disakharidasa en el tubo, por ejemplo, la sakharosa es isomal, lo que conduce a una disminución en la absorción de disakharids en el intestino delgado. La experiencia clínica muestra que la diarrea se detiene cuando la naturaleza de la dieta cambia (reducción en el consumo de sacarosa, lactosa y otros carbohidratos), la ingesta separada del medicamento es perjudicial.® y alimentos, así como después de recetar medicamentos anti-bóreos, como la loperamida. A algunos pacientes se les muestra una reducción de la dosis en la Suspensión® para comprar diarrea. Para abordar la cuestión de prescribir la alcantarilla® los pacientes con diarrea crónica u otras enfermedades recurrentes del PCT deben guiarse por principios generalmente aceptados sobre la relación beneficio-riesgo. La droga es la cortina® no investigado en pacientes con daño severo al tracto gastrointestinal, incluidas enfermedades inflamatorias intestinales.
Enfermedad de Goshe del primer tipo
Se recomienda controlar regularmente la concentración de cianocobalamina (vitamina B12) en un plasma sanguíneo, porque deficiencia de vitamina B12 a menudo ocurre en la enfermedad de Goshe del primer tipo. El desarrollo de neuropatía periférica se observó en pacientes con enfermedad de Gosha, con mayor frecuencia con una enfermedad del primer tipo, independientemente de la presencia o ausencia de enfermedades concomitantes como la deficiencia de vitamina B12 o gammapatía monoclonal. La neuropatía periférica es más común en pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo en comparación con la propagación de la neuropatía en la población en general. Se recomienda a todos los pacientes que realicen un examen neurológico obligatorio antes de comenzar el tratamiento con el medicamento para la suspensión®así como inspecciones repetidas periódicas. Es necesario controlar el número de plaquetas en la sangre. Se observó una ligera disminución en el número de plaquetas no relacionadas con el sangrado en pacientes con enfermedad de Gosha del primer tipo, que comenzaron a tomar el medicamento de la cortina® después de la cancelación de la ZFT .
Hombres tomando la droga Velo®debe usar métodos anticonceptivos confiables durante el tratamiento. Los estudios preclínicos han encontrado que miglustat puede afectar reversiblemente la morfología de los espermatozoides y los espermatozoides, así como reducir la fertilidad. En este sentido, antes de recibir nuevos datos, los hombres deben continuar utilizando métodos anticonceptivos confiables durante 3 meses después de la abolición de la droga.
Enfermedad de Nimanna-Pic tipo C
Según los datos disponibles, el uso de la droga es la Cortina® puede reducir la gravedad de los síntomas neurológicos clínicamente significativos en pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C.
La efectividad del tratamiento con la preparación de la Suspensión® Los síntomas neurológicos progresivos en pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C deben evaluarse cada 6 meses, la necesidad de continuar la terapia debe determinarse anualmente.
Al comienzo del tratamiento con un momento, algunos niños con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C experimentaron un retraso en el crecimiento, en estos casos la pérdida inicial de peso corporal fue acompañada o precedida por un retraso en el crecimiento. Los indicadores de desarrollo físico en niños y adolescentes que reciben tratamiento con el medicamento Zaveka deben ser monitoreados cuidadosamente®, y evaluar individualmente la necesidad de continuar la terapia, teniendo en cuenta la relación riesgo-efectividad.
En algunos pacientes con enfermedad de Nimanna-Pic tipo C, hubo una ligera disminución en el número de plaquetas no relacionadas con el sangrado, mientras que en el 40-50% de los pacientes en ensayos clínicos, se observó trombocitopo inicial. Es necesario controlar cuidadosamente la cantidad de plaquetas durante el tratamiento con un miglustato en dichos pacientes.
Impacto en la capacidad de conducir vehículos y trabajar con mecanismos. No se han realizado estudios para estudiar el impacto en la gestión de vehículos y el uso de mecanismos. Dada la posibilidad de desarrollar mareos en el contexto del tratamiento con el medicamento Závez®, debe tener especial cuidado al conducir y trabajar con mecanismos.
- E75.2 Otras esfingolipidosas
- G63.3 Polineuropatía para otras enfermedades endocrinas y trastornos metabólicos (E00-E07 +, E15-E16 +, E20-E34 +, E70-E89 +)