治療オプション:
Militian Inessa Mesropovna 、薬局による医学的評価、 最終更新日:23.03.2022
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凍結乾燥粉末または白色またはほぼ白色の凍結乾燥物。.
復元されたソリューション。:異物を含まない透明な無色の液体。.
この疾患の臨床的に重要な神経学的症状を有する、第1型(神経障害症状なし)または第3型(慢性神経障害症状あり)のゴシェ病の診断が確認された患者における長期酵素補充療法。. ゴシェ病の非神経学的症状には、以下の症状の1つ以上が含まれます。
-貧血(鉄欠乏症などの他の原因を除外した後);。
-血小板減少症;。
-骨疾患(ビタミンD欠乏症などの他の原因を除外した後);。
-肝腫大または ⁇ 腫。.
B / c、注入の形で。.
薬物の各ボトルは、単回使用のみを目的としています。.
回復と繁殖後(参照。. 「薬物の回復と繁殖のための指示」)薬物は、1〜2時間以内に注入によって/注入されて投与されます。. または、1 ED / kg /分を超えない速度で適切な用量を入力することもできます。.
ゴシェ病の不均一性とマルチシステムの性質により、投与モードは患者ごとに個別であり、疾患の臨床症状の包括的な評価に基づいている必要があります。.
さまざまな投与モードが、疾患の神経学的症状の一部またはすべてに関連して有効性を示しています。. 2週間に1回60 ED / kgの初期用量を使用すると、6か月の治療で血液学的および内臓パラメーターが改善され、継続的な治療により進行が停止したり、骨病変の重症度が低下したりしました。.
2.5 ED / kg未満の用量を週に3回使用するか、2週間ごとに15 ED / kgを1回導入すると、血液学的指標と器官腫の改善が見られましたが、骨系のパラメーターには影響しませんでした。.
通常、使用される注入の頻度は、患者にとって最も便利で、2週間に1回です。ほとんどのデータは、この注入の頻度について具体的に示されています。.
治療に対する患者の反応を定期的に評価し、疾患のすべての臨床症状に対する患者の反応の包括的な評価に基づいて、使用した用量(増加または減少)を調整する必要があります。. 治療に対する患者の個々の反応の明確な定義と安定化の後でのみ。 (疾患のすべての関連する臨床症状に関連して。) 効果的な治療を継続するために用量修正を行うことができますか?, ただし、治療に対する患者の反応と彼の一般的な健康を注意深く監視し続ける必要があります。. 通常、患者管理検査の間隔は6〜12か月です。.
ゴシェ病の慢性神経障害性症状のある患者の神経症状に関連する薬物の有効性の研究は行われていないため、これらの症状を治療するための特別な投与計画は確立されていません。.
薬物の回復と引き上げの手順。
リオフィリゼートは注射用の水で回復され、その後注射用の0.9%塩化ナトリウム溶液が栽培され、その後注入/注入されます。. 患者の個々の投与計画に基づいて、内容物を復元する必要があるボトルの数を決定し、冷蔵庫から取り出す必要があります。. 場合によっては、バイアルの内容物の不完全な使用を避けるために、わずかな用量変更が許可されます。. 用量は、フルボトルの数に対応する最も近い値に丸めることができますが、毎月の投入量は大幅に変化しません。.
薬物の回収と育種は無菌状態で実施されるべきである。.
回復。
各ボトルの内容物は5.1 mlを追加することで復元されます。 (200 EDの投与用。) または10.2 ml。 (400 EDの投与用。) 注射用水の。, 強力なジェットで注射用の水の導入を避けます。, その後、泡の形成を許可せずに溶液を注意深く混合します。. 回収された溶液の容量は5.3 ml(200 EDの投与用)または10.6 ml(400 EDの投与用)であり、回収された溶液のpHは約6.1です。. 復元された溶液は透明で無色でなければならず、異物を含んではいけません。. 回復後、すぐにボトルの内容物のロックを解除する必要があります。. 繁殖する前に、異物の存在と色の変化について、修復された溶液の目視検査を行う必要があります。. 得られた溶液に異物がある場合、または溶液の色が変化する場合は、ボトルを使用しないでください。!
繁殖。
復元された溶液には、1 mlの40個のEDシムが含まれています(200 ED / 5 mlまたは400 ED / 10 ml)。. 各ボトルから回収された溶液の回収可能な容量は、5.0 ml(200 EDの投与用)または10.0 ml(400 EDの投与用)です。. 処方された用量に応じて、対応する用量のいくつかのボトルから回収された溶液の回収量は、注射用/注射中の塩化ナトリウムの溶液と合計100〜200 mlに結合して0.9%希釈します。. 得られた溶液は慎重に混合されます。.
妊娠中の女性は、イミグルゼラーゼの使用に関する十分なデータを持っていません。. セレシム。® 明らかな必要性がある場合を除いて、妊娠中の女性には使用しないでください(母親と胎児の利益/リスク比の明確な兆候と分析がある場合)。.
牛乳を含むミミクルセラーゼが区別されるかどうかは不明であるため、授乳中の母親に薬を使用する場合は注意が必要です。.
以下は、臓器系と発生頻度によって分類された不要な反応です(多くの場合、≥1/ 100から<1/10で、まれに≥1/ 1000から<1/100)。. 各グループでは、重大度を下げるために不要な反応がリストされています。.
中枢神経系と末 ⁇ 神経系の側から。 | まれ-めまい、頭痛、感覚異常。 |
心の側から。 | まれに-頻脈、チアノーゼ。 |
血管系の側から。 | まれに-潮、低血圧。 |
呼吸器系から。 | 多くの場合-呼吸器症状。 |
LCDの側面から。 | まれ- ⁇ 吐、吐き気、 ⁇ 性腹痛、下 ⁇ 。 |
皮膚と皮下組織から。 | 多くの場合-じんま疹/血管神経性腫れ、かゆみ、発疹。 |
筋骨格系と結合組織の側から。 | まれに-関節痛。 |
注射部位での一般的な障害と望ましくない反応。 | まれに-不快感、注射部位の ⁇ 熱感と腫れ、注射部位の無菌 ⁇ 瘍、胸部の不快感、発熱、悪寒、疲労感。 |
少数の患者が、薬物の投与方法に関連する望ましくない影響を報告しました:静脈 ⁇ 刺の場所での不快感、かゆみ、 ⁇ 熱感、腫れまたは無菌 ⁇ 瘍。.
患者の約3%が過敏反応の疑いがあると報告しました。. 同様の症状が注入中またはその終了直後に現れました。かゆみ、潮 ⁇ 、じんま疹/血管神経性浮腫、胸部の不快感、頻脈、チアノーゼ、呼吸器症状、およびペースト血症が含まれていました。. 低血圧に関連する低血圧の発症はめったに報告されませんでした。. そのような症状が発生した場合、患者は薬の注入を中止し、主治医に相談する必要があります。. 通常、そのような症状が発生すると、抗ヒスタミン薬やコルチコステロイド薬が処方されます。.
薬物の過剰摂取の症例は報告されていません。.
イミグルゼラーゼ(組換えマクロファグ照準β-グルコセレブロシダーゼ)は、膜脂質の正常な分解により、グルコリピドグルコセレブロジドのグルコースとセラミドへの加水分解を触媒します。.
基本的に、グルコセレブロジドは造血細胞代謝の結果として形成されます。. ゴシェ病は、β-グルコセレブロジダーゼの酵素活性の機能的欠乏によって特徴付けられ、組織マクロファージにグルコセレブロジドリピドが蓄積し、この脂質に圧倒され、「ゴシェ細胞」と呼ばれます。. ゴース細胞は通常、肝臓、 ⁇ 臓、骨髄に見られ、時には肺、腎臓、腸にも見られます。. 疾患の二次血液学的症状には、ゴシェ病に特徴的な進行性肝 ⁇ 腫と組み合わせた重度の貧血と血小板減少症が含まれます。. ゴーシャ病の最も一般的で、しばしば最も枯渇し、無効化する影響は骨格合併症です。. 骨格の合併症の可能性には、骨壊死、二次病理学的骨折を伴う骨減少症、リモデリングの欠如、骨硬化症および骨 ⁇ などがあります。.
疾患の神経学的症状に関連する薬物の有効性に関する管理された臨床試験はありませんでした。. したがって、疾患の神経学的症状に関連する酵素補充療法の効果についての結論はありません。.