コンポーネント:
治療オプション:
Fedorchenko Olga Valeryevna 、薬局による医学的評価、 最終更新日:10.04.2022
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凍結乾燥粉末または白色またはほぼ白色の凍結乾燥物。.
復元されたソリューション。:異物を含まない透明な無色の液体。.
この疾患の臨床的に重要な神経学的症状を有する、第1型(神経障害症状なし)または第3型(慢性神経障害症状あり)のゴシェ病の診断が確認された患者における長期酵素補充療法。. ゴシェ病の非神経学的症状には、以下の症状の1つ以上が含まれます。
-貧血(鉄欠乏症などの他の原因を除外した後);。
-血小板減少症;。
-骨疾患(ビタミンD欠乏症などの他の原因を除外した後);。
-肝腫大または ⁇ 腫。.
B / c、注入の形で。.
薬物の各ボトルは、単回使用のみを目的としています。.
回復と繁殖後(参照。. 「薬物の回復と繁殖のための指示」)薬物は、1〜2時間以内に注入によって/注入されて投与されます。. または、1 ED / kg /分を超えない速度で適切な用量を入力することもできます。.
ゴシェ病の不均一性とマルチシステムの性質により、投与モードは患者ごとに個別であり、疾患の臨床症状の包括的な評価に基づいている必要があります。.
さまざまな投与モードが、疾患の神経学的症状の一部またはすべてに関連して有効性を示しています。. 2週間に1回60 ED / kgの初期用量を使用すると、6か月の治療で血液学的および内臓パラメーターが改善され、継続的な治療により進行が停止したり、骨病変の重症度が低下したりしました。.
2.5 ED / kg未満の用量を週に3回使用するか、2週間ごとに15 ED / kgを1回導入すると、血液学的指標と器官腫の改善が見られましたが、骨系のパラメーターには影響しませんでした。.
通常、使用される注入の頻度は、患者にとって最も便利で、2週間に1回です。ほとんどのデータは、この注入の頻度について具体的に示されています。.
治療に対する患者の反応を定期的に評価し、疾患のすべての臨床症状に対する患者の反応の包括的な評価に基づいて、使用した用量(増加または減少)を調整する必要があります。. 治療に対する患者の個々の反応の明確な定義と安定化の後でのみ。 (疾患のすべての関連する臨床症状に関連して。) 効果的な治療を継続するために用量修正を行うことができますか?, ただし、治療に対する患者の反応と彼の一般的な健康を注意深く監視し続ける必要があります。. 通常、患者管理検査の間隔は6〜12か月です。.
ゴシェ病の慢性神経障害性症状のある患者の神経症状に関連する薬物の有効性の研究は行われていないため、これらの症状を治療するための特別な投与計画は確立されていません。.
薬物の回復と引き上げの手順。
リオフィリゼートは注射用の水で回復され、その後注射用の0.9%塩化ナトリウム溶液が栽培され、その後注入/注入されます。. 患者の個々の投与計画に基づいて、内容物を復元する必要があるボトルの数を決定し、冷蔵庫から取り出す必要があります。. 場合によっては、バイアルの内容物の不完全な使用を避けるために、わずかな用量変更が許可されます。. 用量は、フルボトルの数に対応する最も近い値に丸めることができますが、毎月の投入量は大幅に変化しません。.
薬物の回収と育種は無菌状態で実施されるべきである。.
回復。
各ボトルの内容物は5.1 mlを追加することで復元されます。 (200 EDの投与用。) または10.2 ml。 (400 EDの投与用。) 注射用水の。, 強力なジェットで注射用の水の導入を避けます。, その後、泡の形成を許可せずに溶液を注意深く混合します。. 回収された溶液の容量は5.3 ml(200 EDの投与用)または10.6 ml(400 EDの投与用)であり、回収された溶液のpHは約6.1です。. 復元された溶液は透明で無色でなければならず、異物を含んではいけません。. 回復後、すぐにボトルの内容物のロックを解除する必要があります。. 繁殖する前に、異物の存在と色の変化について、修復された溶液の目視検査を行う必要があります。. 得られた溶液に異物がある場合、または溶液の色が変化する場合は、ボトルを使用しないでください。!
繁殖。
復元された溶液には、1 mlの40個のEDシムが含まれています(200 ED / 5 mlまたは400 ED / 10 ml)。. 各ボトルから回収された溶液の回収可能な容量は、5.0 ml(200 EDの投与用)または10.0 ml(400 EDの投与用)です。. 処方された用量に応じて、対応する用量のいくつかのボトルから回収された溶液の回収量は、注射用/注射中の塩化ナトリウムの溶液と合計100〜200 mlに結合して0.9%希釈します。. 得られた溶液は慎重に混合されます。.
以下は、臓器系と発生頻度によって分類された不要な反応です(多くの場合、≥1/ 100から<1/10で、まれに≥1/ 1000から<1/100)。. 各グループでは、重大度を下げるために不要な反応がリストされています。.
中枢神経系と末 ⁇ 神経系の側から。 | まれ-めまい、頭痛、感覚異常。 |
心の側から。 | まれに-頻脈、チアノーゼ。 |
血管系の側から。 | まれに-潮、低血圧。 |
呼吸器系から。 | 多くの場合-呼吸器症状。 |
LCDの側面から。 | まれ- ⁇ 吐、吐き気、 ⁇ 性腹痛、下 ⁇ 。 |
皮膚と皮下組織から。 | 多くの場合-じんま疹/血管神経性腫れ、かゆみ、発疹。 |
筋骨格系と結合組織の側から。 | まれに-関節痛。 |
注射部位での一般的な障害と望ましくない反応。 | まれに-不快感、注射部位の ⁇ 熱感と腫れ、注射部位の無菌 ⁇ 瘍、胸部の不快感、発熱、悪寒、疲労感。 |
少数の患者が、薬物の投与方法に関連する望ましくない影響を報告しました:静脈 ⁇ 刺の場所での不快感、かゆみ、 ⁇ 熱感、腫れまたは無菌 ⁇ 瘍。.
患者の約3%が過敏反応の疑いがあると報告しました。. 同様の症状が注入中またはその終了直後に現れました。かゆみ、潮 ⁇ 、じんま疹/血管神経性浮腫、胸部の不快感、頻脈、チアノーゼ、呼吸器症状、およびペースト血症が含まれていました。. 低血圧に関連する低血圧の発症はめったに報告されませんでした。. そのような症状が発生した場合、患者は薬の注入を中止し、主治医に相談する必要があります。. 通常、そのような症状が発生すると、抗ヒスタミン薬やコルチコステロイド薬が処方されます。.
薬物の過剰摂取の症例は報告されていません。.
イミグルゼラーゼ(組換えマクロファグ照準β-グルコセレブロシダーゼ)は、膜脂質の正常な分解により、グルコリピドグルコセレブロジドのグルコースとセラミドへの加水分解を触媒します。.
基本的に、グルコセレブロジドは造血細胞代謝の結果として形成されます。. ゴシェ病は、β-グルコセレブロジダーゼの酵素活性の機能的欠乏によって特徴付けられ、組織マクロファージにグルコセレブロジドリピドが蓄積し、この脂質に圧倒され、「ゴシェ細胞」と呼ばれます。. ゴース細胞は通常、肝臓、 ⁇ 臓、骨髄に見られ、時には肺、腎臓、腸にも見られます。. 疾患の二次血液学的症状には、ゴシェ病に特徴的な進行性肝 ⁇ 腫と組み合わせた重度の貧血と血小板減少症が含まれます。. ゴーシャ病の最も一般的で、しばしば最も枯渇し、無効化する影響は骨格合併症です。. 骨格の合併症の可能性には、骨壊死、二次病理学的骨折を伴う骨減少症、リモデリングの欠如、骨硬化症および骨 ⁇ などがあります。.
疾患の神経学的症状に関連する薬物の有効性に関する管理された臨床試験はありませんでした。. したがって、疾患の神経学的症状に関連する酵素補充療法の効果についての結論はありません。.
注入中/注入中の4用量のイミグルゼラーゼ(7.5; 15、30、60 ED / kg)の結果として、安定した酵素活性は1時間以内に30分までに達しました。. 注入後、血漿中の酵素活性はTから急速に減少しました。1/2。 3.6〜10.4分。. 血漿Clの範囲は9.8〜20.3 ml /分/ kgでした(平均値±標準偏差-14.5±4.0 ml /分/ kg)。. Vss 患者の体重に関しては、0.09〜0.15 l / kgの範囲でした(平均値±標準偏差-0.12±0.02 l / kg)。. おそらく、これらの指標は注入の用量や期間に依存していませんが、各用量と注入速度を研究した患者は1〜2人だけです。.
- エイングルゼラーゼ酵素[発酵と抗フレーム]。
薬物の相互作用に関する研究は行われていません。. したがって、薬物は他の薬物と混合されるべきではありません。.
有効成分または薬物の他の成分に対する感受性の増加。.
注意して。:抗体の形成またはセレダーズ(アルグルセラズ)に対する過敏症の症状の発症がある患者に薬を投与した場合。.
子供の手の届かないところに保管してください。.
薬物セレジムの貯蔵寿命。®2年。.パッケージに記載されている有効期限後は適用されません。.
輸液用の溶液を準備するためのリオフィリザート。 | 1 fl。. |
活性物質:。 | |
mimogluzeraza *。 | 200 ED **。 |
400 ED **。 | |
*組換えDNA技術を使用して中国のハムスターの卵巣の細胞によって生成される、グルコセレブロジダーゼの修正形態。 | |
** EDは、37°Cの温度で1分間、合成基質p-ニトロフェニル-β-D-グルコピラノシス(pNP-Glc)の1μmolの加水分解を触媒する酵素の量を示します。 | |
補助物質:。 マンニトール;クエン酸ナトリウム二水和物;レモン酸一水和物;ポリソルベート80。 |
注入用の溶液を準備するための凍結乾燥物、200ユニットまたは400ユニット。. 容量20 mlのタイプ1ガラスボトルで、シリコンのブチルプラグと、ブランドのプラスチックキャップが着用されているアルミニウムの蓋で密封されています。 「フリップオフ。."。;段ボールパック1ボトル。.
妊娠中の女性は、イミグルゼラーゼの使用に関する十分なデータを持っていません。. セレシム。® 明らかな必要性がある場合を除いて、妊娠中の女性には使用しないでください(母親と胎児の利益/リスク比の明確な兆候と分析がある場合)。.
牛乳を含むミミクルセラーゼが区別されるかどうかは不明であるため、授乳中の母親に薬を使用する場合は注意が必要です。.
レシピによると。.
治療は、ゴシェ病の治療経験のある医師が監督する必要があります。.
医師または医療従事者は、疾患の慢性神経障害性症状の患者を含むゴーシャ病の患者を特別な登録簿に登録することをお勧めします。.
薬物はナトリウムを含み、0.9%塩化ナトリウム溶液の後に投与されます。. 回収後、溶液には0.62ミリモルナトリウム(200 ED / 5 ml)または1.24ミリモルナトリウム(400 ED / 10 ml)が含まれます。. ナトリウム摂取量が制御された食事で患者に薬を処方するときは、この情報を考慮する必要があります。.
溶液は、準備後すぐに、または3時間以内に患者に投与することをお勧めします。. 0.9%塩化ナトリウム溶液で育てられた薬物の溶液は、光から保護された場所に2〜8°Cの温度で保存した場合、24時間化学的安定性を維持しますが、微生物学的安全性は、回復時に無菌状態を観察することに依存しますそして薬物を拡大します。. 薬には防腐剤は含まれていません。.
未使用の薬物と残留物質はすべて、確立された要件に従って破棄する必要があります。.
過敏症。
これまでに得られたデータは、ミグルツェラズに対するIgG抗体の最初の年に、治療を受けている患者の約15%が形成されることを示しています。. そのような患者におけるIgG抗体の形成は、治療の最初の6か月の間に発生する可能性が最も高く、12か月の治療後、セレジムに対する抗体が形成されることはまれであると想定されています。. これに関して、治療に対する反応の減少が疑われる患者では、ミマグルセラズに対するIgG抗体の形成を定期的に監視することが推奨される。.
セレジム(イミグルゼラーゼ)に対する抗体を持つ患者では、過敏反応を発症するリスクが高くなります(参照)。. セクション「戦闘アクション」)。. 患者が過敏症の予想される反応を発症した場合、ミマグルセラザに対する抗体の存在に関する研究を実施することをお勧めします。. 他のタンパク質含有薬物の使用と同様に、アレルギー感度の重い反応の発生が可能です。. そのような反応が発生した場合、薬物の注入は直ちに停止し、適切な対策を講じる必要があります。.
肺高血圧症。
肺高血圧症は、ゴシェ病のよく知られた合併症です。. 肺高血圧症は、酵素補充療法を受けている患者と受けていない患者の両方で観察されます。. 肺高血圧症の発症と発酵補充療法との間には相関関係はありません。. 呼吸器症状のある患者は、肺高血圧症について検査されるべきです。.
治療効率は、患者ごとに個別に評価する必要があります。. イミグルセラーゼを使用した治療中の改善の標準的な推奨モニタリングには、3か月ごとにヘモグロビンと血小板のレベルを測定することが含まれます。, ⁇ 臓と肝臓のサイズの評価。 (CTまたはMRI。) 12か月ごと。, 大 ⁇ 骨全体のMRI。, 大 ⁇ 骨と脊椎のX線。, 12か月ごとの密度測定。, 代謝バイオマーカーの定義も同様です。, チトトリオジダーゼなど。, 3か月ごと。.
治療前のゴシェ病の重症度、患者の症状と年齢を考えると、主治医の裁量で追加のモニタリングが必要になる場合があります。.
治療目標が達成され、主治医による徹底的な評価の後、監視頻度を減らすことができます。.
車を運転したり、肉体的および精神的反応の速度を上げる必要がある作業を実行したりする能力に影響を与えます。. セレシム。® 車を運転してメカニズムを使用する能力に影響を与えたり、大きな影響を与えたりすることはありません。.
- D55酵素障害による貧血。
- D69.6無血血小板減少症。
- E75.2その他のスフィンゴリピドース。
- G63.3他の内分 ⁇ 疾患および代謝障害に対する多発神経障害(E00-E07 +、E15-E16 +、E20-E34 +、E70-E89 +)。
- M89.8その他の特定の骨病変。
- M89.9。. 骨の病気は特定されていません。
- R16.0肝腫 ⁇ は他の見出しに分類されていません。
- R16.1 ⁇ 腫は他の見出しに分類されていません。